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¿CRISPR puede transformar enfermedades raras en trastornos crónicos?
Estados Unidos:
Según una noticia reciente que apareció en The Denver Channel, ahora estamos en la era de la investigación genética que podría tener un...
J&J sobre el ritmo para el éxito de otra vacuna, esta vez para el...
Kambia en Sierra Leona:
El lunes, Johnson & Johnson anunció resultados de respuesta inmunitaria positiva de su ensayo clínico de fase III sobre un régimen...
Grupos de pacientes de EE.UU., aprueban la regla contra facturación sorpresa
Estados Unidos:
La Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD, por sus siglas en inglés) aplaude a la administración de Biden por anunciar una regla para...
La Ley de Medicamentos Huérfanos impulsó las terapias para enfermedades raras, pero el acceso...
Casi 600 productos huérfanos han sido aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA) desde la aprobación de la Ley...
Nuevos datos disponibles en RP-L301 para la deficiencia de piruvato quinasa
Estados Unidos:
Rocket Pharmaceuticals, Inc. ("Rocket") ha dedicado su misión a desarrollar soluciones de terapia génica para enfermedades raras de la infancia. Recientemente, la compañía...
Las vacunas COVID-19 y las enfermedades raras: ¿son seguras?
Una de las mayores preocupaciones asociadas con las vacunas COVID-19 ha sido su efecto en los pacientes con enfermedades raras. Ha habido una mínima...
Las vacunas COVID-19 presentan poco riesgo para los pacientes con enfermedades raras, según la...
Estados Unidos:
Se espera que las dos vacunas COVID-19 que recientemente recibieron la aprobación de emergencia de los EE.UU. y otras agencias reguladoras mundiales representen...
La asociación ampliada ofrecerá pruebas genéticas para la deficiencia de L-aminoácido aromático decarboxilasa
A finales de agosto de 2020, CENTOGENE ha colaborado con más de 40 socios farmacéuticos para desarrollar soluciones para pacientes con enfermedades raras. En...
Esta plataforma de colaboración tiene como objetivo acelerar el desarrollo de medicamentos para enfermedades...
En un seminario web reciente organizado por la Organización Nacional para Trastornos Raros (NORD), varios oradores discutieron un proyecto prometedor encabezado por la organización:...
Alexion Charitable Foundation dona $ 1.1 millones para comunidad de enfermedades raras durante pandemia
Estados Unidos:
La Fundación Benéfica Alexion ha otorgado $ 1.1 millones en subvenciones a programas que apoyan a personas con enfermedades raras durante la pandemia...
Luz verde para el régimen de vacunación preventiva experimental de Janssen frente al ébola
Johnson & Johnson ha anunciado que Janssen Pharmaceutical Companies ha recibido la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea...
CSL y BrightInsight se unen en salud digital para enfermedades raras
CSL Behring ha firmado un acuerdo con la firma estadounidense BrightInsight para desarrollar productos de salud digital para ayudar a los pacientes con enfermedades...
Sector salud contará con medicamento para hemofilia de primer nivel
México:
A partir de este febrero estará disponible en el sector de salud público del país un nuevo tratamiento para los pacientes con hemoglobina A,...
Novo refuerza línea investigación y desarrollo con terapias ARNi de Dicerna
Novo Nordisk ha reforzado aún más su línea de investigación y desarrollo de enfermedades hepáticas, firmando un acuerdo con la biotecnología estadounidense Dicerna para...
Eli Lilly lanza desafío digital de enfermedad inflamatoria intestinal
Eli Lilly está lanzando un desafío para alentar a las personas y los equipos de los EE. UU. A desarrollar soluciones digitales de salud...
