A veces, las empresas trabajan juntas para desarrollar las mejores opciones terapéuticas para los pacientes. Según Optical Prism, la compañía biofarmacéutica reVision Therapeutics, Inc. y la compañía farmacéutica especializada Aequus Pharmaceuticals Inc. se unieron recientemente en una nueva asociación de colaboración para desarrollar REV-0100 para pacientes con la enfermedad de Stargardt. Aunque el tratamiento fue desarrollado originalmente por reVision, este nuevo acuerdo ofrece a Aequus la oportunidad de adquirir los derechos comerciales del tratamiento en Norteamérica.
REV-0100
Según reVision, REV-0100 es:
Un compuesto GRAS reutilizado (generalmente reconocido como seguro) administrado por vía intravítrea que podría funcionar como terapia de primera línea o en combinación con otros productos.
Anteriormente, se ha demostrado que la lipofuscina, un tipo de lípido, desempeña un papel en la enfermedad de Stargardt. En particular, la lipofuscina se acumula a un nivel tóxico, lo que provoca la degeneración de la retina y la muerte celular. REV-0100 actúa uniéndose a la lipofuscina y eliminándola de la retina y del cuerpo, previniendo así la degeneración de la retina. Los estudios preclínicos han demostrado que REV-0100 es eficaz para eliminar este lípido del cuerpo. Hasta ahora, REV-0100 ha recibido la designación de Enfermedad Pediátrica Rara y Medicamento Huérfano de la FDA. También se encuentra actualmente bajo una patente concedida, así como una serie de solicitudes de patente pendientes, de Weill Cornell Medicine.
Dado que actualmente no existen terapias aprobadas por la FDA para pacientes con enfermedad de Stargardt, REV-0100 tiene el potencial de mejorar significativamente los resultados de los pacientes y satisfacer una necesidad insatisfecha. Esta colaboración espera comenzar los ensayos clínicos para evaluar el tratamiento a principios del próximo año.
Enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt es un trastorno retiniano hereditario caracterizado por la muerte de los bastones y los conos. Por lo general, las mutaciones del gen ABCA4 están asociadas con esta afección. Normalmente, ABCA4 codifica la producción de una proteína que elimina los subproductos de vitamina A de los ojos. Sin embargo, a medida que estos subproductos se acumulan, causan problemas de visión. En muchos casos, la pérdida de la visión comienza en la niñez o la adolescencia. Algunos otros pacientes pueden no notar la pérdida de la visión hasta la edad adulta. Aunque muchos pacientes terminan con una visión de 20/200 (o peor), la enfermedad de Stargardt generalmente no se asocia con ceguera completa. Los síntomas incluyen:
Daltonismo
Pérdida de visión periférica
Sensibilidad a la luz brillante
Dificultad para adaptarse entre entornos claros y oscuros
Manchas grises, nebulosas o negras en la visión central
Jessica Lynn
