En los Estados Unidos, la designación de medicamento huérfano se otorga a medicamentos o productos biológicos destinados a tratar, identificar o diagnosticar afecciones raras o potencialmente mortales. Las condiciones «raras» son las que afectan a menos de 200.000 estadounidenses. Como beneficio, el desarrollador de medicamentos también recibe incentivos tales como exenciones de tarifas, créditos fiscales, mayor asistencia regulatoria y 7 años de exclusividad en el mercado tras la aprobación. Según Pharmacy Times, el tezepelumab, un tratamiento potencial para pacientes con esofagitis eosinofílica (EoE), recibió recientemente esta designación.
Tezepelumab
Actualmente, no hay tratamientos de EE aprobados por la FDA en el país. Por lo tanto, el Tezepelumab tiene el potencial de mejorar en gran medida los resultados de los pacientes y satisfacer una necesidad insatisfecha. Pero, ¿qué es exactamente el Tezepelumab? Según Amgen:
El Tezepelumab está siendo desarrollado por AstraZeneca en colaboración con Amgen como un anticuerpo monoclonal humano potencial de investigación, el primero en su clase, que actúa sobre la principal fuente de inflamación: el epitelio de las vías respiratorias, que es el primer punto de contacto para virus, alérgenos, contaminantes y otros insultos ambientales.
Específicamente, el Tezepelumab ataca y bloquea la linfopoyetina del estroma tímico (TSLP), una citocina epitelial clave que se encuentra en la parte superior de múltiples cascadas inflamatorias e inicia una respuesta inmune exagerada a la inflamación alérgica, eosinofílica y de otras vías respiratorias asociada con el asma grave.
Aparte de la esofagitis eosinofílica, los investigadores también están evaluando el tratamiento para pacientes con asma grave. La FDA debería tomar su decisión de aprobación sobre el Tezepelumab dentro de la primera mitad de 2022.
Esofagitis eosinofílica (EoE)
La esofagitis eosinofílica (EoE) es una enfermedad alérgica e inmunitaria crónica que afecta al esófago. Causada por hipersensibilidad inmunitaria, la EE se caracteriza por cantidades excesivas de eosinófilos (un glóbulo blanco) dentro del esófago. Normalmente, la acumulación de eosinófilos significa una enfermedad alérgica específica. Estos eosinófilos provocan inflamación y dolor esofágico. Se encuentra ligeramente más alto en hombres y en personas con otras afecciones alérgicas, como asma.
Los síntomas incluyen:
- Dificultad para tragar
- Náuseas y vómitos
- Dolor de pecho que no responde a la medicación
- La comida se queda atascada en la garganta
- Pérdida de peso involuntaria
- Regurgitación
- Dificultad para dormir debido al dolor y al reflujo
- Dolor de estómago
- Pérdida de apetito
- Desnutrición
- Crecimiento deficiente
Jessica Lynn
