La financiación de los ensayos clínicos puede ser un problema, especialmente para los estudios de enfermedades raras. Afortunadamente, existen programas para ayudar con las finanzas, como el programa de subvenciones “Estudios clínicos de productos huérfanos que abordan las necesidades insatisfechas de enfermedades raras (R01)”. Recientemente, un ensayo clínico que investigaba la vamorolona como tratamiento para la distrofia muscular de Becker recibió $ 1.2 millones de la FDA bajo este programa.
Sobre Vamorolone
Este fármaco esteroide disociativo ha mostrado un éxito previo con la distrofia muscular de Duchenne (DMD), lo que ha llevado a los profesionales médicos a creer que podría tener resultados similares en pacientes con distrofia muscular de Becker. Se une al mismo receptor que los corticosteroides; sin embargo, tiene una actividad posterior diferente.
Dado que los corticosteroides pueden presentar una serie de efectos secundarios y problemas de seguridad, tanto los pacientes como los profesionales médicos están muy entusiasmados con la posibilidad de que la vamorolona sea un nuevo estándar de atención. Si puede proporcionar resultados positivos, podría mejorar enormemente la vida de los pacientes.
Ya ha recibido la designación de Medicamento Huérfano en los EE.UU., y Europa para la DMD, junto con las designaciones de Enfermedad Pediátrica Rara y Vía Rápida únicamente de EE.UU. Sus indicaciones no se detienen ahí; La MHRA del Reino Unido también ha otorgado el estado de Medicina innovadora prometedora (PIM) para la DMD.
Subvenciones para Vamorolone
Los $ 1.2 millones de la FDA se suman a las subvenciones que este candidato a fármaco ya ha recibido. Los NIH, la Fundación para Erradicar Duchenne y NIAMS ya han dedicado dinero a esta causa. Este dinero se destinará a un ensayo clínico que evalúe la vamorolona como tratamiento para la distrofia muscular de Becker en niños y adultos.
El estudio tendrá una duración de 24 semanas y sigue al exitoso ensayo VISION-DMD.
Acerca de la distrofia muscular de Becker
La distrofia muscular de Becker es una de las muchas formas de distrofia muscular. Este tipo se caracteriza por debilidad progresiva y pérdida de masa muscular en los músculos cardíaco y esquelético. Por lo general, afecta a los hombres, y el inicio se produce entre los cinco y los quince años. La debilidad tiende a comenzar en la pelvis y las piernas, lo que provoca síntomas como caídas, dificultad para caminar y problemas con las habilidades musculares. A medida que los músculos del corazón se debilitan, la miocardiopatía se convierte en otro síntoma. Otros efectos son fatiga, problemas cognitivos, escoliosis, dificultad para respirar, contracturas, pérdida de equilibrio y coordinación y debilidad muscular en varias regiones del cuerpo. Todos estos síntomas son el resultado de una mutación en el gen DMD, que se hereda en un patrón recesivo ligado al cromosoma X. Actualmente no existe cura y el tratamiento es sintomático.
