Estados Unidos:
Con $ 19 millones en fondos iniciales liderados por el Fondo de Degeneración de la Retina, Opus Genetics se lanzó con la misión de desarrollar terapias genéticas para formas raras de ceguera impulsadas por mutaciones genéticas. El enfoque inicial de la startup estará en condiciones raras de ceguera que afectan a pacientes pediátricos.
Esta es la primera compañía que fue concebida y escindida internamente por el Retinal Degeneration Fund, el brazo de riesgo de la Foundation Fighting Blindness.
La nueva empresa se formó para promover el trabajo del Dr. Jean Bennett, el F.M. Kirby, profesor emérito de oftalmología en la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania, Junwei Sun, administrador en jefe del Centro Penn de Terapéutica Ocular Avanzada de la Retina, y el Dr. Eric Pierce, profesor de Oftalmología William F.Chatlos en la Facultad de Medicina de Harvard y Massachusetts Eye. Los tres investigadores son fundadores científicos de Opus y tanto Bennett como Sun son miembros fundadores de Spark Therapeutics, que obtuvo la aprobación regulatoria para Luxturna, una terapia génica para una forma rara de ceguera.
Los programas principales de Opus Genetics, que tiene su sede en Carolina del Norte, tienen como objetivo desarrollar terapias que aborden las mutaciones en genes que causan diferentes formas de amaurosis congénita de Leber (LCA), un grupo de enfermedades retinianas hereditarias raras que se presentan típicamente en la infancia y se caracterizan por la degeneración de los fotorreceptores, las células de la retina que hacen posible la visión. El activo principal es OPGx-001, que está diseñado para abordar mutaciones en el gen LCA5. Ese gen codifica la proteína lebercilina. Las mutaciones en el LCA5 se encuentran entre las formas más graves de LCA y afectan aproximadamente a una de cada 1.7 millones de personas.
Opus espera presentar una solicitud de nuevo medicamento en investigación para el programa OPGx-001 a principios de 2022 e ingresar a la clínica a mediados de 2022.
El segundo activo de la startup es OPGx-002. Este tratamiento tiene como objetivo restaurar la expresión de proteínas y detener el deterioro funcional en pacientes que tienen distrofia retiniana causada por mutaciones en el gen de la deshidrogenasa retiniana (RDH12) (LCA13). Estas mutaciones afectan a una de cada 288.000 personas.
Los datos preclínicos han sugerido el potencial de estos enfoques para restaurar la estructura y la función. Los programas de Opus tienen licencia de la Universidad de Pensilvania.
Bennet, quien ha dedicado su carrera a la investigación y el desarrollo de tratamientos para enfermedades que causan ceguera, dijo que la fundación de Opus permitirá la progresión de OPGx-001 y OPGx-002 para el tratamiento de LCA. El lanzamiento de la compañía también proporcionará un medio para construir una línea de tratamientos adicionales para formas de ceguera de origen genético.
El lanzamiento de Opus se produce un día después de que el gigante farmacéutico suizo Novartis adquiriera Arctos Medical para fortalecer sus opciones basadas en terapia génica para tratar diferentes formas de ceguera relacionada genéticamente. Arctos aprovecha el poder de la optogenética para restaurar la visión a pacientes con ceguera progresiva.
Ben Yerxa, director ejecutivo de la Fundación y el RD Fund, y director ejecutivo interino de Opus, dijo que la puesta en marcha es un «modelo único en su tipo para el desarrollo terapéutico centrado en el paciente».
«Opus se encuentra en una posición única para reunir a expertos, recursos y pacientes para promover de manera eficiente las terapias génicas oculares para pequeños grupos de pacientes que hasta la fecha han sido desatendidos», dijo Yerxa en un comunicado.
Además del Fondo RD, el financiamiento inicial de $ 19 millones fue apoyado por la Fundación Familia Manning y Bios Partners.
Alex Keown
