La FDA acaba de anunciar su aprobación de zanubrutinib (Brukinsa) como una opción terapéutica para la macroglobulinemia de Waldenström. Esta aprobación se otorgó en base al ensayo clínico ASPEN Phase 3, y es solo la segunda terapia aprobada para esta afección.
ASPEN
Este ensayo (NCT03053440) fue un ensayo multicéntrico y de etiqueta abierta que inscribió a 201 pacientes diagnosticados con macroglobulinemia de Waldenström que tenían una mutación MYD88. Aproximadamente el 90% de los pacientes con esta rara enfermedad tienen esta mutación.
Esta investigación comparó la nueva terapia de investigación zanubrutinib con ibrutinib. El criterio de valoración principal fue la respuesta parcial muy buena (VGPR).
Los resultados fueron extremadamente prometedores, lo que demuestra que Brukinsa es un inhibidor de BTK muy activo y mejora en gran medida los resultados de los pacientes. También se encontró que la terapia fue bien tolerada y los pacientes del ensayo tuvieron efectos secundarios mínimos. Los EA frecuentes fueron recuento bajo de plaquetas, hemorragia, diarrea, tos, neumonía, hemoglobina baja, dolor musculoesquelético, hematomas, recuento bajo de neutrófilos e infección respiratoria.
ASPEN demostró que el tratamiento con zanubrutinib (Brukinsa) produjo un VGPR alto. Específicamente, la VGPR fue del 28% en comparación con el 19% de los tratados con ibrutinib. Al utilizar los criterios de IWWM para comparar, zanubrutinib tuvo un VGPR del 16% e ibrutinib tuvo un VGPR del 7%.
También utilizando este criterio, zanubrutinib tuvo una tasa de respuesta del 78% e ibrutinib también tuvo una tasa de respuesta del 78%. Los pacientes tratados con zanubrutinib tuvieron una duración de la respuesta sin eventos en un período de un año del 94% en comparación con el 88% en el grupo de ibrutinib.
Viendo hacia adelante
Los investigadores y los pacientes están entusiasmados con esta nueva opción terapéutica. No solo están entusiasmados con la eficacia de esta terapia, sino que también están entusiasmados de que sea un tratamiento oral. Las terapias orales, que son un solo agente, pueden ayudar a mejorar en gran medida la calidad de vida del paciente mientras controlan su afección.
Trudy Horsting
