En un comunicado de prensa de fines de mayo de 2021, la compañía de terapia génica AAV y la subsidiaria de Bayer AG Asklepios BioPharmaceutical, Inc. («AskBio») compartieron que la FDA aprobó su solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) para LION-101. Esta terapia génica, administrada a través de vectores rAAV, está diseñada para pacientes con distrofia muscular de cinturas (LGMD). En particular, LION-101 se desarrolló para tratar a pacientes con LGMD tipo 2I / R9. Ahora que la IND ha sido aprobada, AskBio puede comenzar un ensayo clínico de fase 1/2 para evaluar esta terapia génica.
LEÓN-101
Según el boletín The AAVengers de AskBio, LION-101 está diseñado para ayudar a los pacientes con genes FKRP dañados o no funcionales:
Proporcionamos una copia correcta del gen FKRP utilizando el caparazón de un virus inofensivo al que se le ha eliminado el ADN viral. El gen se envía a los músculos voluntarios y cardíacos, donde se espera que comience a funcionar como un gen FKRP no dañado.
Anteriormente, AskBio envió un IND. En última instancia, el IND solicita a la FDA permiso y autorización para administrar un tratamiento de investigación a los seres humanos. Debido a que la FDA aprobó el IND, AskBio ahora puede continuar con los ensayos clínicos. Específicamente, AskBio evaluará una dosis de LION-101 administrada por vía intravenosa en pacientes pediátricos y adultos con LGMD2I / R9. El juicio debería tener lugar en la primera mitad de 2022.
En estudios preclínicos, LION-101 fue seguro, eficaz y bien tolerado. Por lo tanto, los investigadores están emocionados de ver si LION-101 también beneficia a los pacientes dentro de un entorno clínico.
Distrofia muscular de cinturas (LGMD)
Existen múltiples mutaciones genéticas asociadas con LGMD, trastornos bajo el paraguas más amplio de la distrofia muscular. Por ejemplo, LGMD2I / R9, como se describió anteriormente, resulta de mutaciones del gen FKRP. Independientemente de la mutación específica, LGMD causa debilidad muscular progresiva, atrofia y pérdida de masa muscular en los músculos proximales. Los músculos proximales son músculos cercanos al cuerpo. Por lo tanto, los pacientes con LGMD suelen tener afectados los músculos del hombro, brazo, pelvis y el muslo. A medida que avanza la afección, algunos pacientes pueden usar asistencia para la movilidad (como sillas de ruedas).
Los síntomas incluyen:
- Retrasos intelectuales y del desarrollo
- Escoliosis (curvatura espinal anormal)
- Marcha de pato
- Dificultad para caminar, correr o subir escaleras
- Crecimiento excesivo del músculo de la pantorrilla
- Dificultad para alcanzar, extender los brazos o cargar objetos pesados
- Omóplatos que sobresalen de la espalda
- Miocardiopatía (músculo cardíaco debilitado)
- Contracturas musculares
- Rigidez articular
- Respiración dificultosa
- Habla arrastrada
En pacientes con distrofia muscular de cinturas de miembros tipo 2I, los síntomas suelen aparecer en la adolescencia. Dentro de los 20 a 25 años posteriores al diagnóstico, muchos pacientes requieren asistencia para la movilidad. En particular, LGMD2I se hereda con un patrón autosómico recesivo. Esto significa que los pacientes deben heredar un gen defectuoso de cada padre. Fuera de los síntomas enumerados anteriormente, los síntomas adicionales de LGMD2I incluyen:
- Niveles elevados de creatina sérica
- Disminución del tono muscular
- Caídas frecuentes
- Jorobado
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/06/01/fda-clears-lion-101-ind-lgmd21r9/
