En un artículo publicado en The American Journal of Managed Care (AJMC), los investigadores proporcionaron una descripción general del paradigma actual de tratamiento y manejo de la esclerosis sistémica (también llamada esclerodermia) con enfermedad pulmonar intersticial (EPI). Se analizan los impactos de las terapias más comunes, así como los desafíos que el campo médico sigue enfrentando en el tratamiento de enfermedades raras. La ILD, una complicación frecuente de la esclerodermia, también es la causa más común de muerte de los pacientes.
Acerca de la esclerodermia
La esclerodermia, que también se conoce como esclerosis sistémica, describe un grupo de enfermedades autoinmunes que pueden causar efectos en todo el sistema en los casos más graves. Se cree que el mecanismo de esta enfermedad es una respuesta autoinmune en la que el sistema inmunológico ataca por error el tejido corporal. Algunos factores que pueden contribuir a desencadenar la respuesta autoinmune incluyen mutaciones de los genes HLA y la exposición a ciertos materiales, como ciertos solventes, alcoholes blancos, cetonas y sílice. Los síntomas son de amplio alcance y sistémicos, que incluyen insuficiencia renal, disfunción eréctil, fatiga, accidente cerebrovascular, dolores de cabeza, dolor facial, insuficiencia cardíaca congestiva, anomalías de la piel, presión arterial alta, dolor de pecho, indigestión y muchos más. Los tratamientos son variados y dependen de los síntomas, pero la mayoría de los pacientes toman medicamentos para intentar suprimir la respuesta autoinmune. En casos graves, la esperanza de vida es de alrededor de 11 años desde el inicio.
Opciones de tratamiento
En comparación con muchas enfermedades relacionadas, la esclerodermia conlleva un mayor riesgo de mortalidad y la presencia de EPI se ha asociado con peores resultados según una variedad de medidas diferentes. Los tratamientos más comunes para la esclerodermia son los agentes inmunosupresores, como el micofenolato de mofetilo (MMF). Esta se ha convertido en la terapia preferida en esta clase para esta enfermedad, ya que se ha demostrado que potencialmente detiene el deterioro de la función pulmonar que ocurre con la EPI y tiene un mejor perfil de tolerabilidad y seguridad en comparación con la ciclofosfamida, por ejemplo.
La Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA), también aprobó un medicamento de la clase de inhibidores de la tirosina quinasa para la esclerodermia en 2019. Este medicamento se llama nintedanib. Este enfoque puede ralentizar la tasa de deterioro de la función pulmonar y también es eficaz en combinación con MMF. La terapia aprobada más recientemente para la enfermedad es tocilizumab, que se clasifica como un inhibidor de IL-6.
Los enfoques futuros bajo investigación incluyen más inhibidores de tirosina quinasa, terapia antifibrótica, agotamiento de células B y trasplante de células madre. Los autores señalan la falta de directrices codificadas para el tratamiento de la esclerodermia con EPI. Si bien cada caso es diferente y tiene consideraciones independientes, las reglas sobre las diferentes opciones de terapia, cuándo comenzar el tratamiento, etc., podrían ayudar a mejorar los resultados para los pacientes. Si bien existen algunos tratamientos útiles, todavía existe una importante necesidad insatisfecha de terapias con efectos más fuertes y un mejor perfil de seguridad.
James Moore
Fuente: https://patientworthy.com/2021/05/26/scleroderma-interstitial-lung-disease-treatment-landscape/
