Francia:
Recientemente, la Comisión Europea (CE) aprobó una autorización de comercialización para ADV7103 (Sibnayal), el primer tratamiento aprobado para pacientes con acidosis tubular renal distal (dRTA). En un comunicado de prensa, la compañía farmacéutica Advicenne compartió que el tratamiento está disponible para todos los pacientes mayores de 1 año. En total, la autorización de comercialización integral es válida en el Reino Unido (Reino Unido), Islandia, Liechtenstein, Noruega y todos los países de la Unión Europea (UE).
ADV7103
Desarrollado por Advicenne, ADV7103 es una formulación de múltiples partículas en investigación (citrato de potasio y bicarbonato de potasio) en gránulos de 2 mm. Según Advicenne, la droga tiene:
una formulación de liberación prolongada diseñada para mantener una liberación sostenida durante un período de 12 horas, lo que permite un tratamiento dos veces al día.
En conjunto, ADV7103 ha mostrado inmensos beneficios para los pacientes dentro de los ensayos clínicos. Por ejemplo, en el ensayo Phase3 B21CS, los investigadores evaluaron la seguridad, eficacia y tolerabilidad de ADV7103 en pacientes desde la infancia hasta la edad adulta, 37 pacientes inscritos. Durante el ensayo, los investigadores también evaluaron ADV7103 en comparación con el estándar de atención actual. Para empezar, los pacientes recibieron el estándar de atención durante 5 días. A continuación, los pacientes recibieron cinco días de ADV7103. Después de analizar los biomarcadores de sangre y orina, los investigadores sugirieron que ADV7103 es efectivo y muestra un beneficio clínico para el tratamiento de pacientes con dRTA. Estos hallazgos se confirmaron más tarde en el estudio de extensión B22CS.
En general, ADV7103 ofrece una opción de tratamiento más eficiente, satisface una necesidad insatisfecha, controla los síntomas de dRTA y mejora la calidad de vida (QOL).
Acidosis tubular renal distal (dRTA)
Aunque la acidosis tubular renal distal (dRTA) puede heredarse, esta rara enfermedad renal a menudo se presenta como síntoma de otra enfermedad o afección. Por ejemplo, la enfermedad de Fabry, el lupus, el hiperparatiroidismo o la anemia de células falciformes pueden causar dRTA. Normalmente, durante las funciones corporales, se producen ciertos ácidos. Los riñones sanos trabajan para eliminar estos ácidos de la sangre y excretarlos a través de la orina. Sin embargo, en dRTA, los riñones no pueden hacer esto. Como resultado, se acumula demasiado ácido en la sangre, lo que hace que la sangre se acidifique. Se estima que 20,000 estadounidenses tienen acidosis tubular renal distal.
Los síntomas incluyen:
- Fatiga
- Crecimiento atrofiado (en niños)
- Fracaso para prosperar (en niños)
- Cálculos renales
- Confusión
- Náuseas y vómitos
- Dolor abdominal, de espalda o de huesos
- Frecuencia cardíaca rápida o irregular
- Osteomalacia (ablandamiento de los huesos)
- Niveles bajos de potasio
- Debilidad o dolor muscular
- Enfermedad progresiva de los riñones y los huesos (en adultos)
- Baja producción de orina
- Parálisis
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/05/04/adv7103-marketing-authorization-approved-drta/
