No todos en la comunidad de la gente pequeña abogan por el controvertido fármaco que promete aumentar el crecimiento de las personas con acondroplasia, el tipo más común de enanismo. La fórmula novedosa, vosoritide, es el centro de un controvertido estudio experimental que administra inyecciones diarias hasta que el paciente cumple 18 años y decide por sí mismo si continuar o no. La terapia está destinada a ayudar a los niños con una afección conocida por su baja estatura a alcanzar las expectativas de altura estándar. El autor principal del estudio y genetista clínico de MCRI, el Dr. Ravi Savarirayan, explicó que el crecimiento también ayudaría a los niños a evitar otras complicaciones médicas y cirugías más adelante en la vida. Aún así, a gran parte de la comunidad del enanismo no le gusta la idea de un tratamiento visto como cosmético administrado a los niños. También se oponen a la idea de administrar una terapia con el potencial de socavar el orgullo de la baja estatura.
Acondroplasia
La acondroplasia es un trastorno genético del crecimiento óseo poco común que detiene el crecimiento y causa enanismo. Las personas con la afección experimentan un retraso en el crecimiento de los huesos en los brazos, las piernas, la columna y la base del cráneo, alcanzando en promedio 4 pies, 4 pulgadas para los hombres y 4 pies, 1 pulgada para las mujeres. La afección hace que los pacientes tengan un problema con la capacidad de su cartílago para convertirse en hueso. El término «acondroplasia» significa «sin formación de cartílago». También puede hacer que los pacientes tengan otras curvaturas físicas, como curvatura y compresión de la médula espinal, piernas arqueadas, disminución del tono muscular, apnea y dificultad para doblar los codos.
Una pequeña molécula para fabricar nuevos fármacos en 2011, la comunidad finalmente encontró respuestas cuando los científicos descubrieron la molécula pequeña CNP, un regulador clave del crecimiento óseo. Esto condujo a la manifestación del nuevo fármaco, que potencialmente podría estimular el crecimiento óseo en los niños. Ravi comenzó los ensayos en 2013 y encontraron éxito en el aumento del crecimiento y confirmaron que el medicamento se toleraba bien en gran medida. Explica el efecto como similar al riego excesivo de una planta:
«Básicamente, la vorsoritida retuerce la manguera para que la planta reciba la cantidad adecuada de agua y pueda reanudar su crecimiento regular».
Como se explica en News AU, Daisy Broadway tomó la decisión de seguir adelante con el tratamiento de su hijo Casper, y señaló que, si bien le promete las mismas expectativas de altura que sus compañeros, también lo ayuda a evitar posibles cirugías y complicaciones en el futuro. Aún así, tiene cuidado de divulgar su elección de atención médica a demasiadas personas.
Broadway dijo, “Es controvertido y complicado y, en cierto modo, siento que a veces tengo que filtrar con quién hablo al respecto. Hay algunas personas que están vehementemente en contra y eso está totalmente bien. Su actitud es que están tratando de arreglar algo que no necesita arreglar y deshacer el trabajo que se ha hecho con orgullo de baja estatura».
Sunniva Bean
Fuente: https://patientworthy.com/2021/05/03/a-drug-growth-children-dwarfism-causes-controversy/
