San Francisco, Estados Unidos:
La Administración de Drogas y Alimentos de EE.UU., ha otorgado la designación de vía rápida al pamrevlumab, un tratamiento en investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La designación se otorga a los medicamentos que tienen el potencial de tratar afecciones graves y satisfacer una necesidad médica no satisfecha. La designación permite al desarrollador de la terapia, FibroGen, tener reuniones más frecuentes con la FDA durante todo el proceso de desarrollo. El objetivo final es hacer que las terapias efectivas estén disponibles para el público más rápidamente.
La decisión de darle a pamrevlumab la designación de vía rápida se basó en datos de un ensayo clínico de fase 2 (NCT02606136), que indicó que la terapia podría preservar la fuerza de las extremidades superiores y mejorar la función cardíaca y pulmonar en jóvenes con distrofia muscular de Duchenne que no pueden caminar.
«La designación de vía rápida por parte de la FDA para pamrevlumab en distrofia muscular de Duchenne subraya la alta necesidad médica insatisfecha de los pacientes que padecen esta enfermedad debilitante y el potencial para avanzar en una nueva opción de tratamiento», dijo Mark Eisner, MD, director médico de FibroGen, en un comunicado de prensa.
«Esperamos trabajar en estrecha colaboración con la FDA en el desarrollo de pamrevlumab como una terapia potencial para la distrofia muscular de Duchenne», agregó Eisner.
FibroGen patrocina actualmente dos ensayos de fase 3 para evaluar aún más la seguridad y eficacia de pamrevlumab como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne.
Marisa Wexler, MS
