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Pharnext ha publicado una actualización sobre el desarrollo clínico de PXT3003, un tratamiento para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A (CMT1A). Según la compañía biofarmacéutica, están en camino de dosificar al primer participante en el ensayo fase 3 PREMIER antes de fin de mes.
Acerca de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth
La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT), también conocida como neuropatía sensorial y motora hereditaria, es un trastorno neurológico que afecta el sistema nervioso periférico. Ocurre como resultado de mutaciones en varios genes (CMT1, CMT2, CMT3), todos los cuales resultan en la muerte de los nervios periféricos. Según el gen afectado, esta afección se puede heredar con un patrón autosómico dominante o recesivo. También existe una versión ligada al cromosoma X de la enfermedad, que se transmite a través de mutaciones del gen GJB1. En este caso, CMT1A es el resultado de un gen PMP22 adicional, que se transmite en un patrón autosómico dominante.
Independientemente de la herencia, las personas afectadas pueden experimentar deformidades en los pies, dificultad para caminar y habilidades motoras finas, debilidad en las manos y los pies y deformidades en la parte inferior de las piernas. Actualmente no existe cura para esta enfermedad, aunque la fisioterapia y la terapia ocupacional se utilizan para mantener la fuerza y el uso de los músculos. También se pueden recetar analgésicos.
Avanzando con PXT3003
Prueba PREMIER
Se espera que 350 participantes con CMT1A leve a moderado de 50 sitios en todo el mundo se inscriban en este estudio de fase 3. Este ensayo es extremadamente importante, ya que la FDA ha declarado que es necesario para una próxima Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA).
Un NDA no es la única forma en que la FDA participa en el ensayo PREMIER; Pharnext ha solicitado una Evaluación de Protocolo Especial (SPA) con respecto a este ensayo. La agencia reguladora también ha estado trabajando con Pharnext en esta evaluación.
CLN-PXT3003-03
Este estudio de extensión de fase III en curso inscribió a 187 de los 323 participantes originales del primer estudio de tercera fase, PLEO-CMT. Este estudio de etiqueta abierta ha estado recopilando datos de pacientes durante más de dos años, ya que 130 pacientes todavía reciben altas dosis de PXT3003. Los investigadores han estado utilizando los datos de este ensayo para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo del nuevo medicamento. Se espera que los datos de esta prueba se publiquen en el segundo trimestre de este año.
Viendo hacia adelante
Es de esperar que la investigación y el desarrollo adicionales de este fármaco tengan éxito, ya que los pacientes con Charcot-Marie-Tooth tipo 1A necesitan opciones de tratamiento viables. Dado que los datos actuales son positivos, los investigadores están entusiasmados con los próximos ensayos y la posible aprobación de la FDA.
Kendall Mason
Fuente:https://patientworthy.com/2021/03/10/updates-on-study-of-pxt3003-cmt1a-treatment/
