Estados Unidos:
La Universidad de Vanderbilt acaba de anunciar un nuevo acuerdo de colaboración con Soleno Therapeutics con el objetivo de desarrollar activadores del canal KATP como terapéutico para enfermedades raras. Esta terapia ya ha demostrado ser beneficiosa para los pacientes con síndrome de Prader-Willi (PWS) dentro de un ensayo de fase 3.
El proyecto
Este proyecto será dirigido por el Dr. Craig Lindley y el Dr. Jerod Denton del Centro Warren de Descubrimiento de Drogas de Neurociencia.
Investigarán el potencial terapéutico de esta terapia en varias condiciones raras.
Dado que los KATP están presentes en varios tipos diferentes de tejidos, pueden activarse como una opción terapéutica para muchos tipos de afecciones, como el PWS y la hipoglucemia hiperinsulinémica.
El equipo espera desarrollar herramientas tanto in vitro como in vivo con las que caracterizar los activadores KATP de diferentes clases de química. El objetivo final es hacer avanzar a estos candidatos a la clínica.
Sienten que la experiencia que tienen actualmente les ayudará a acelerar este proceso. Se acelerará la identificación y caracterización, lo que conducirá a un desarrollo acelerado de nuevos activadores. Es de esperar que estos activadores sean más potentes, más específicos y más seguros que las opciones actuales.
El mundo de la investigación está en constante evolución, y cuando se descubre algo que tiene el potencial de ayudar a muchas condiciones, nuestros esfuerzos deben ser dobles. El potencial de esta terapia para ayudar a muchas enfermedades raras es emocionante, y este esfuerzo de colaboración debería ayudar a garantizar que la investigación avance sin problemas.
Siempre que compartimos conocimientos y recursos, tenemos más éxito de lo que podríamos tener por nuestra cuenta. Este éxito es vital para los pacientes que viven día a día esperándolo.
Puede leer más sobre esta colaboración y la investigación en esta avenida aquí.
Trudy Horsting
Fuente: https://patientworthy.com/2021/03/09/new-collaboration-support-research-prader-willi-syndrome/
