Estados Unidos:
En un comunicado de prensa reciente, la compañía biofarmacéutica Mirum Pharmaceuticals, Inc. («Mirum») compartió que la compañía terminó su presentación continua de Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA). La Solicitud de Nuevo Medicamento se centra en maralixibat, una terapia en investigación para el prurito colestásico (picazón intensa causada por una enfermedad o daño hepático) en pacientes con síndrome de Alagille. Actualmente, no existen tratamientos aprobados para el síndrome de Alagille. Por lo tanto, si se acepta la Solicitud de Nuevo Medicamento, se cubriría una gran necesidad insatisfecha de pacientes.
Maralixibat
Desarrollado por Mirum, maralixibat es un tratamiento en investigación diseñado para una variedad de enfermedades hepáticas colestásicas. Medscape describe la colestasis como:
Una disminución o detención del flujo de bilis.
Entonces, las enfermedades hepáticas colestásicas son aquellas que se caracterizan por problemas con los conductos biliares o el flujo de bilis. El fármaco, tomado por vía oral, actúa como inhibidor de ASBT. Como resultado, los ácidos biliares se eliminan cada vez más del cuerpo a través de las heces, lo que reduce los niveles de ácidos biliares en todo el cuerpo. Maralixibat está diseñado para pacientes mayores de 1 año.
La Solicitud de Nuevo Medicamento está respaldada por datos del ensayo clínico ICONIC de fase 2b, así como por datos obtenidos de estudios adicionales. En el ensayo ICONIC, los investigadores encontraron que maralixibat ayudó a reducir los ácidos biliares, la picazón y los xantomas, lesiones cutáneas que contienen grasa y colesterol. Además, maralixibat también estimuló el crecimiento del paciente. Si bien fue bastante bien tolerado, algunos efectos secundarios incluyeron dolor abdominal y diarrea.
Maralixibat recibió las designaciones de Terapia innovadora, Medicamento huérfano y Enfermedad pediátrica rara. Aunque actualmente no está disponible para su uso como medicamento recetado, maralixibat está disponible a través del programa de acceso ampliado. Sin embargo, pendiente de la aprobación de la FDA, Mirum espera poder proporcionar maralixibat a los pacientes en una escala más amplia para fines de 2021.
Síndrome de Alagille
Las mutaciones de los genes NOTCH2 y JAG1 causan el síndrome de Alagille, un trastorno multisistémico poco común. Los pacientes con síndrome de Alagille suelen tener conductos biliares estrechos, malformados o deficientes, lo que hace que la bilis se acumule en el hígado. Hasta el 75% de los pacientes requieren un trasplante de hígado antes de la edad adulta. Los síntomas suelen aparecer durante los primeros tres meses de vida.
Éstos incluyen:
- Anomalías cardíacas y defectos cardíacos congénitos
- Enfermedad del higado
- Heces blandas y pálidas
- Picazón intensa
- Fracaso para prosperar Ictericia (coloración amarillenta de la piel y los ojos)
- Colestasis
- Ojos profundamente hundidos y muy separados
- Xantomas
- Orina oscura
- Hígado y bazo agrandados
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/02/08/rolling-nda-completed-maralixibat-alagille-syndrome/
