Estados Unidos:
Albireo Pharma, spin-out de AstraZeneca, se está acercando a la obtención de la aprobación reglamentaria para su tratamiento del prurito en pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP).
Esta mañana, la compañía anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU., aceptó la solicitud de nuevo medicamento de la compañía para el inhibidor del transporte de ácidos biliares ileales (IBATi) odevixibat de Albireo Pharma. La FDA otorgó la revisión de prioridad a odevixibat y estableció una fecha objetivo de la Ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados (PDUFA) para el 20 de julio.
La FDA aceptó la NDA basándose en los datos de fase III del estudio PEDFIC 1, el primer estudio de fase III realizado en colestasis intrahepática familiar progresiva. En ese estudio, odevixibat demostró reducciones estadísticamente significativas en los ácidos biliares séricos (sBA) y mejoras en el prurito en pacientes pediátricos con colestasis intrahepática familiar progresiva. Además, los datos a largo plazo de PEDFIC 2, un estudio de extensión de fase III de etiqueta abierta en curso, demuestran reducciones continuas y duraderas en los sBA, mejoras en las evaluaciones del prurito y marcadores alentadores de la función hepática y del crecimiento en pacientes tratados hasta 48 semanas con odevixibat.
Ron Cooper, presidente y director ejecutivo de Albireo Pharma, está entusiasmado con el potencial de odevixibat, que podría convertirse en el primer tratamiento farmacológico aprobado para pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva, una enfermedad hepática colestásica causada por un flujo de bilis alterado debido a defectos genéticos. La acumulación de bilis en las células hepáticas causa la enfermedad hepática. El síntoma característico de la colestasis intrahepática familiar progresiva y la enfermedad hepática colestásica es el prurito, una picazón intensa. La picazón es algo que no se puede rascar y Cooper dijo que los pacientes se arañarán severamente a sí mismos cuando intenten llegar a la fuente. No existen medicamentos aprobados para tratar la colestasis intrahepática familiar progresiva, que puede provocar cirrosis e insuficiencia hepática. Actualmente, las únicas opciones para esta enfermedad son el uso no autorizado de algunos medicamentos aprobados, como el ácido ursodesoxicólico, o los procedimientos quirúrgicos invasivos, como la derivación biliar externa parcial y los trasplantes de hígado.
La compañía anticipa posibles aprobaciones regulatorias, la emisión de un vale de revisión de prioridad de enfermedades pediátricas raras y el lanzamiento en la segunda mitad de 2021 si la FDA lo aprueba.
En una entrevista anterior con BioSpace, Cooper dijo que la compañía ha estado trabajando para lograr este momento durante los últimos 10 años. El odevixibat no solo podría beneficiar a los pacientes de colestasis intrahepática familiar progresiva, sino que la empresa está evaluando el fármaco en otras enfermedades colestásicas como la atresia biliar y el síndrome de Alagille. Si el odevixibat aparece en otros estudios en curso, Cooper especuló que el fármaco podría convertirse en una tubería en un producto. Odevixibat se está evaluando actualmente en el ensayo abierto PEDFIC 2 en curso, el ensayo de fase III BOLD en pacientes con atresia biliar y el ensayo global de fase III ASSERT para ALGS.
«Sin tratamientos aprobados, colestasis intrahepática familiar progresiva presenta una oportunidad comercial emocionante y allanará el camino para las indicaciones adicionales esperadas en el síndrome de Alagille y la atresia biliar», dijo Cooper en un comunicado esta mañana.
Además de presentar una presentación regulatoria en los Estados Unidos, la compañía también busca la aprobación en Europa. La Agencia Europea de Medicamentos también ha aceptado la presentación reglamentaria de Albireo. Odevixibat es el único IBATi al que la EMA ha concedido una evaluación acelerada. También se le ha otorgado la Designación de Orfandad, así como el acceso al esquema PRIority MEdicines (PRIME) para el tratamiento de colestasis intrahepática familiar progresiva.
Alex Keown
