Estados Unidos:
Se espera que las dos vacunas COVID-19 que recientemente recibieron la aprobación de emergencia de los EE.UU. y otras agencias reguladoras mundiales representen un riesgo mínimo para la comunidad de enfermedades raras, incluidos los pacientes con sistemas inmunitarios comprometidos o los que participan en estudios de terapia génica.
Ese fue el mensaje de un seminario web reciente, organizado por la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD), en el que funcionarios de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE.UU. (FDA) y los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) abordaron las preocupaciones de las enfermedades raras. comunidad de enfermedades con respecto a las vacunas COVID-19 recientemente disponibles.
El seminario web fue patrocinado por la Asociación ALS, la Fundación de Fibrosis Quística y la Asociación de Distrofia Muscular.
Las personas que viven con enfermedades raras se han enfrentado a desafíos únicos para su bienestar físico y emocional durante la pandemia de COVID-19 en curso y sus bloqueos relacionados.
Según una encuesta realizada por NORD, la mayoría de los encuestados (98%) se preocupan por el impacto de COVID-19 en su enfermedad, y más de dos tercios (69%) también están preocupados por la escasez de medicamentos críticos y equipos de protección personal. En particular, el 79% de los encuestados ha tenido citas médicas canceladas como resultado de la pandemia.
La FDA otorgó recientemente una autorización de uso de emergencia a dos vacunas COVID-19: la vacuna Pfizer y BioNTech para personas mayores de 16 años, y la vacuna Moderna para personas mayores de 18 años. Hasta la fecha, se han desplegado entre 10 y 12 millones de dosis, dijeron los funcionarios.
Estas autorizaciones de uso de emergencia acortan significativamente los procesos de aprobación normalmente largos para nuevos medicamentos y les permiten ingresar al mercado más rápidamente, pero generalmente con menos evidencia. Sin embargo, Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) de la FDA, dejó en claro que la evidencia requerida para estas vacunas COVID-19 era «muy similar en muchos aspectos» a la de una vacuna aprobada a través de proceso.
“Tienen evidencia clara y convincente de que son seguros y efectivos. Fueron estudiados en grandes ensayos, uno de cada 44.000 pacientes, aproximadamente, el otro de 30.000 pacientes, aproximadamente ”, explicó Marks, quien está certificado por la junta en medicina interna, hematología y oncología médica.
Existe cierta incertidumbre, aunque poca, en torno al uso de la vacuna COVID-19 específicamente en pacientes con enfermedades raras. Esto se debe principalmente a los desafíos de encontrar un número suficiente de personas con tales trastornos para participar en los ensayos de vacunas.
«Es realmente difícil estudiar la eficacia y seguridad de las vacunas en una enfermedad rara, porque simplemente no tenemos suficientes personas con esas enfermedades para llegar a conclusiones significativas», dijo Stephen Hahn, comisionado de la FDA.
Aún así, según la evidencia hasta la fecha, la FDA no se siente preocupada de que las vacunas COVID-19 causen algún daño a las personas con una enfermedad rara, incluidos aquellos con un sistema inmunológico comprometido, dijo Marks.
La pregunta más importante, dijo, es si serán tan efectivos entre esta población. En este punto, los científicos no saben con certeza la respuesta a esa pregunta.
Pero dado que muchas personas con enfermedades raras, en particular aquellas con cualquier forma de compromiso respiratorio o diabetes, corren el riesgo de sufrir infecciones más graves por COVID-19, «el beneficio puede superar los riesgos», dijo Marks. Hizo hincapié en la importancia de que los pacientes discutan los beneficios y riesgos individuales de las vacunas con sus propios proveedores de atención médica.
Con algunos miembros de la comunidad de enfermedades raras que esperan acceder a terapias génicas en un futuro no muy lejano, los pacientes han expresado su preocupación por el riesgo de no poder acceder a estos medicamentos después de recibir la vacuna, debido al desarrollo de anticuerpos contra el vector viral.
Marks dijo que esto no debería ser un problema, y señaló que las vacunas «están empaquetadas esencialmente en una pompa de jabón, y la pompa de jabón no es como … ninguno de los virus adenoasociados que se utilizan para administrar directamente la terapia génica, ni lo es como cualquiera de los otros vectores que se están utilizando».
«La probabilidad de que algo suceda aquí, donde una de estas vacunas le impediría recibir una terapia genética, es prácticamente inexistente», dijo.
Cuando se le preguntó si la comunidad de enfermedades raras debería elegir una de las vacunas COVID-19 sobre la otra, Marks explicó que son vacunas similares, con programas de dosificación muy ajustados.
«En este momento, lo que sea que pueda poner en su brazo de manera oportuna, esa es la vacuna que es la mejor», dijo.
Las dos vacunas disponibles utilizan ARN mensajero (ARNm), la molécula intermedia que transporta información del ADN para producir una proteína, para enseñar a las células cómo producir proteínas virales que desencadenan una respuesta inmune al SARS-CoV-2, el virus que causa COVID-19.
Ambas vacunas han demostrado una eficacia del 94-95%, lo que significa que han evitado que ese porcentaje de pacientes se infecte, en relación con los tratamientos con placebo. En comparación, la vacuna anual contra la influenza suele tener una eficacia de alrededor del 70%.
Las dos vacunas COVID-19 también mostraron fuertes perfiles de seguridad, con reacciones alérgicas del orden de una de cada 100.000 personas o menos. En particular, las reacciones que ocurrieron parecieron ser provocadas por uno de los componentes de la vacuna, que Hahn dice que tanto la FDA como los CDC están investigando.
«Para todos los efectos, estas son vacunas muy similares», dijo Marks, y agregó que «no puedo decir que una sea mejor que la otra».
En el caso muy raro de que alguien experimente una reacción alérgica, Amanda Cohn, directora médica de la Oficina de Política de Vacunas de los CDC, dice que los sitios de administración de vacunas están capacitados y equipados para manejar la situación, con los medicamentos necesarios a mano. El CDC recomienda esperar 30 minutos después de recibir la inyección para que cualquier síntoma que surja pueda tratarse de inmediato.
Cohn también abordó la preocupación de quién se vacuna, cuándo y dónde. Cohn dijo que las jurisdicciones locales pueden ejercer flexibilidad en estas decisiones, ya que saben cómo atender mejor las necesidades de sus comunidades individuales. La información sobre las vacunas disponibles se puede encontrar en los sitios web de los departamentos de salud estatales y directamente en la mayoría de los grandes sistemas de salud; muchos municipios también están ofreciendo la vacuna a través de sus agencias de servicios de salud y de emergencia.
Una última preocupación que abordó el panel fue la de las nuevas variantes del SARS-CoV-2, como la que se descubrió recientemente en el Reino Unido. Aunque este virus parece propagarse más rápido que otras cepas, las vacunas actuales hasta ahora parecen efectivas contra él, dijo Marks.
«Más preocupante», dijo, «es una variante sudafricana, que puede estar menos cubierta».
Si bien tanto la FDA como los CDC continúan recopilando información sobre esta nueva variante, Marks comentó que incluso si las vacunas tienen que ajustarse para esta u otras cepas nuevas, las agencias de salud pública estarán mejor preparadas y podrán producir una vacuna sin tener que gastar de cuatro a seis meses en ensayos clínicos.
«Lo que creo que todos hemos aprendido, todos los que vivimos en COVID-19 este año, es que tenemos que prepararnos para lo inesperado», concluyó Marks.
La grabación completa del webinar está disponible en línea. La inscripción para acceder al video es gratuita y se puede realizar aquí.
Forest Ray, PhD
