Estados Unidos:
Fintepla no tiene un impacto sustancial en el crecimiento, en términos de altura y peso, en niños con síndrome de Dravet, según sugieren los datos de ensayos clínicos.
Los hallazgos se compartieron en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Epilepsia (AES) de 2020, en la presentación, «El tratamiento con fintepla (fenluramina) en pacientes con síndrome de Dravet no tiene ningún efecto a largo plazo sobre el peso y el crecimiento».
Fintepla (anteriormente ZX008) es un tratamiento anticonvulsivo oral para el síndrome de Dravet desarrollado por Zogenix. El medicamento ha sido aprobado para tratar a pacientes con síndrome de Dravet de 2 años o más en los EE.UU. y, en Europa.
Estas aprobaciones regulatorias se basaron en datos positivos de dos estudios clínicos de fase 3 diseñados de manera idéntica, ZX008-1501 (NCT02682927) y ZX008-1502 (NCT02826863), así como hallazgos provisionales de un estudio de extensión de etiqueta abierta (NCT02823145), que está evaluando la eficacia y seguridad a largo plazo de Fintepla en los participantes que completaron los estudios de fase 3 ZX008-1501 o ZX008-1502.
El ensayo de fase 3 ZX008-1502 todavía está reclutando en Europa, Japón y Australia; más información sobre ubicaciones está disponible aquí.
El componente activo de Fintepla es fenfluramina (FFA). Uno de los efectos conocidos de este medicamento es la disminución de peso y los trastornos del apetito son comunes en las personas con Dravet. No está claro cómo y si el tratamiento con Fintepla afecta el crecimiento y el aumento de peso en niños con Dravet.
En la reunión de AES, los investigadores de Zogenix y sus colegas presentaron nuevos datos del ensayo de etiqueta abierta. Los participantes recibieron una dosis inicial baja de 0,2 mg / kg / día de AGL, que se adaptó según la eficacia en cada participante hasta una dosis final de 0,2-0,7 mg / kg / día.
En el momento del análisis, un total de 279 participantes del ensayo habían sido tratados con Fintepla durante al menos un año y 128 participantes habían sido tratados durante al menos dos años.
Los análisis estadísticos que comparan las tasas de crecimiento al comienzo del estudio y después de uno o dos años no mostraron un impacto sustancial ni en la altura ni en el peso. Estos análisis tuvieron en cuenta la altura, el peso, la edad, el sexo, la superficie corporal y el índice de masa corporal.
«El tratamiento a largo plazo con Fintepla tuvo un impacto mínimo en el crecimiento de los pacientes con síndrome de Dravet», escribieron los investigadores.
«Nos sentimos honrados de colaborar con los principales expertos internacionales en epilepsia para ampliar nuestra comprensión de cómo Fintepla, un medicamento recientemente aprobado por la FDA para tratar las convulsiones asociadas con el síndrome de Dravet, puede mejorar la vida de los pacientes con epilepsia y sus familias», Bradley S. Galer , MD, director médico de Zogenix, en un comunicado de prensa.
Marisa Wexler, MS
