China:
En un comunicado de prensa reciente, la empresa de biotecnología VISEN Pharmaceuticals («VISEN») anunció la aprobación de su solicitud de investigación de nuevos fármacos (IND) en China. El Centro de China para la Evaluación de Medicamentos (CDE) aceptó el IND, que se centra en el péptido natriurético tipo C (CNP) TransCon, un tratamiento potencial para la acondroplasia. Debido a esta aceptación, VISEN ahora puede continuar con un ensayo clínico de fase 2 para evaluar la seguridad, eficacia y tolerabilidad de TransCon CNP para la acondroplasia.
TransCon CNP
«Conjugación transitoria» es el nombre completo de TransCon. Esta tecnología se formó para desarrollar opciones de tratamiento nuevas, más seguras y más eficaces. En este caso, las moléculas TransCon combinan un fármaco no modificado, un portador químicamente inactivo y un agente aglutinante. El portador inactiva el fármaco y lo protege del aclaramiento. Sin embargo, una vez administrado, el fármaco se libera en el organismo. Transcon CNP se administraría una vez a la semana a pacientes pediátricos con acondroplasia. Los datos sugieren que el CNP puede provocar un crecimiento y desarrollo óseos saludables, subvirtiendo así la mutación genética.
Un ensayo clínico de fase 1 estableció a Transcon CNP como relativamente seguro, eficaz y bien tolerado. Los investigadores esperan aprovechar este conocimiento dentro del ensayo clínico de fase 2. Fuera de China, Transcon CNP recibió la designación de medicamento huérfano tanto en Europa como en América.
Acondroplasia
Normalmente, nuestro gen FGFR3 juega un papel en el crecimiento, la salud y el mantenimiento de los huesos. Sin embargo, las mutaciones del gen FGFR3 causan problemas con el desarrollo esquelético. Como resultado, los pacientes con estas mutaciones tienen acondroplasia, un trastorno del crecimiento óseo que causa enanismo. “Acondroplasia” significa “sin formación de cartílago” y los pacientes tienen dificultades con la forma en que se osifica el cartílago. Las personas con acondroplasia suelen tener un torso de tamaño normal con extremidades cortas y baja estatura. Por lo general, la altura media de los hombres es de 4’4 «, mientras que la altura media de las mujeres es de 4’1». Se estima que 250.000 personas en todo el mundo padecen acondroplasia.
Los síntomas y las características físicas incluyen:
- Estatura baja con brazos, piernas y dedos cortos
- Una cabeza desproporcionadamente grande con una frente grande
- Área subdesarrollada de la cara entre la frente y la mandíbula superior
- Obesidad
- Dificultad para doblar los codos
- Infecciones crónicas del oído
- Piernas arqueadas
- Columna curva
- Tono muscular deficiente
- Apnea Hidrocefalia
Jessica Lynn
Fuente: https://patientworthy.com/2021/01/11/ind-approved-transcon-cnp-achondroplasia/
