Estados Unidos:
AMO Pharma ha anunciado el inicio de REACH-CDM, un ensayo clínico fundamental de fase 2/3 que evaluará la eficacia y seguridad del medicamento en investigación AMO-02 (tideglusib) en niños y adolescentes con distrofia miotónica tipo 1 (DM1). también conocida como enfermedad de Steinert.
El ensayo doble ciego (NCT03692312) está destinado a respaldar futuras presentaciones de autorización de comercialización, según AMO Pharma, que patrocina el estudio.
El ensayo pretende inscribir a 56 niños y adolescentes con DM1. Inicialmente, el reclutamiento se llevará a cabo en sitios de EE.UU. y Canadá; Se agregarán sitios adicionales en Australia, Nueva Zelanda y otros países en espera de las aprobaciones locales.
«Estamos muy emocionados de comenzar a inscribir pacientes para REACH-CDM, un ensayo terapéutico fundamental en el espacio de la distrofia miotónica congénita», dijo Aravindhan Veerapandiyan, MD, investigador principal de REACH-CDM en Arkansas Children’s Hospital, en un comunicado de prensa.
El inicio de REACH-CDM sigue a la finalización de las discusiones con la Administración de Drogas y Alimentos de los EE.UU. (FDA) sobre los cambios en el protocolo del ensayo para abordar las posibles complicaciones causadas por la pandemia de COVID-19. Específicamente, el ensayo utilizará telesalud (visitas médicas realizadas por teléfono o llamada por computadora) para minimizar el contacto en persona. Health Canadá también aprobó el protocolo de estudio revisado.
«COVID-19 ha causado interrupciones en la investigación clínica para casi todos los desarrolladores de medicamentos en todo el mundo», dijo Joseph Horrigan, MD, director médico de AMO Pharma. “Basándonos en nuestra experiencia con estudios clínicos en trastornos neurológicos pediátricos, pudimos delinear un camino a seguir que optimiza la seguridad para los participantes en el estudio REACH-CDM y nos posiciona para brindar a los reguladores una evaluación clara y sin ambigüedades de los resultados.
«Estamos agradecidos de que la FDA haya aceptado nuestro enfoque de utilizar la telesalud como una estrategia para gestionar el impacto potencial de COVID-19 en la progresión de este importante estudio», añadió Horrigan.
AMO-02 es un medicamento oral que bloquea la actividad de una enzima llamada glucógeno sintasa quinasa 3 beta. Esta enzima es demasiado activa en personas con ciertos tipos de distrofia muscular, como DM1 y distrofia muscular de Duchenne. Al inhibir la actividad de la enzima, se espera que AMO-02 mejore la salud muscular de los pacientes.
Los resultados anteriores de un ensayo clínico de fase 2 (NCT02858908) indicaron que AMO-02 alivió los síntomas relacionados con los músculos y el sistema nervioso en personas con DM1. También se encontró que la terapia era generalmente segura y bien tolerada.
El estudio REACH-CDM se diseñó basándose en estos resultados anteriores. Su resultado principal (la principal medida de efectividad) serán los cambios en la escala de calificación de DM1 congénita completada por el médico, una escala de calificación de 11 ítems completada por un médico que califica la gravedad de las características asociadas con DM1. La FDA ha aceptado esta medida de resultado primaria.
Los participantes serán asignados al azar para recibir AMO-02, ajustado al peso a niveles de dosis de 400 mg, 600 mg o 1000 mg, o un placebo una vez al día. Otras medidas de resultado incluyen evaluaciones realizadas por médicos y cuidadores.
«Los aspectos únicos de este ensayo de investigación que me interesan son la utilización de la telesalud, así como la medida de resultado primaria utilizada para evaluar la respuesta al tratamiento», dijo Veerapandiyan. «Tengo la esperanza de que este producto en investigación pueda cambiar la vida de los pacientes que viven con esta distrofia muscular severa ultra rara y sus familias».
Ibs Mahmood, director ejecutivo de AMO Pharma, agregó: “Estamos muy alentados por los niveles de interés en el ensayo REACH-CDM por parte de investigadores e investigadores y de familias que están tan ansiosas por recibir un tratamiento.
«Estamos dedicados a hacer avanzar el programa de desarrollo de AMO-02 lo más rápido posible y estamos agradecidos a los reguladores, investigadores y líderes en la defensa de los pacientes por su apoyo», dijo Mahmood.
Recientemente, la FDA le otorgó a AMO-02 el estado de enfermedad pediátrica rara. La agencia también otorgó el estado de vía rápida al medicamento en investigación en 2017.
Marisa Wexler, MS
