Albireo ha iniciado recientemente su prueba ASSERT de fase 3, según GlobeNewswire. Este estudio evaluará el odevixibat como tratamiento para el síndrome de Alagille. Esta terapia encaja bien con la misión de Albireo, que es desarrollar tratamientos para enfermedades hepáticas raras. De hecho, odevixibat también ha sido indicado para PFIC y atresia biliar.
Acerca del síndrome de Alagille
El síndrome de Alagille es un trastorno genético poco común que afecta a múltiples sistemas en todo el cuerpo, incluidos el hígado, los riñones, el esqueleto, los ojos y el corazón. Los efectos sobre estos sistemas pueden variar ampliamente entre los individuos afectados, pero generalmente se observan enfermedades hepáticas y anomalías cardíacas. Otros síntomas incluyen retraso del crecimiento, ictericia, anomalías de la columna, rasgos faciales distintivos, prurito, defectos cardíacos, colestasis, soplos cardíacos y heces blandas y pálidas. Estos síntomas son el resultado de una mutación del gen JAG1 o NOTCH2. Ambos generalmente se heredan con un patrón autosómico dominante, pero también pueden ser mutaciones esporádicas. Actualmente no existe cura para el síndrome de Alagille; el tratamiento es sintomático y de apoyo.
Sobre el juicio
El ensayo ASSERT es doble ciego, controlado con placebo y aleatorizado en un esfuerzo por investigar la seguridad y eficacia de 120 µg / kg / día de odevixibat durante 24 semanas. Los investigadores se centrarán en su efecto sobre la picazón severa que caracteriza al síndrome de Alagille o prurito. Planean inscribir a 45 pacientes menores de 18 años en 35 sitios en los EE.UU., Medio Oriente, Europa y Asia Pacífico.
La FDA y la EMA han declarado que este ensayo es suficiente para las presentaciones reglamentarias si tiene éxito. Esta declaración se produce después de que Albireo presentó una solicitud de nuevo fármaco a la FDA y una solicitud de autorización de comercialización a la EMA para odevixibat como tratamiento para PFIC.
Es de esperar que este ensayo demuestre resultados positivos, ya que los pacientes con síndrome de Alagille actualmente enfrentan una necesidad médica insatisfecha.
Kendall Mason
Fuente: https://patientworthy.com/2021/01/05/initiation-global-phase3-trial-alagille-syndrome-treatment/
