RLYB211
Desarrollado por Rallybio, RLYB211 es una globulina hiperinmune derivada de plasma en investigación. Normalmente, en trombocitopenia aloinmune fetal/neonatal, las madres y los fetos no tienen el mismo antígeno plaquetario humano (HPA), que es HPA-1. Así, las madres pasan por un proceso de aloinmunización. En un artículo publicado en Revista Brasileira de Hematologia e Hemoterapia, los investigadores explican:
La aloinmunización se define como una respuesta inmune a antígenos extraños después de la exposición a células o tejidos genéticamente diferentes.
En este caso, el sistema inmunológico de la madre marca el HPA-1 del feto como extraño y se mueve para atacarlo. Sin embargo, esto puede ser peligroso, ya que destruye las plaquetas fetales. RLYB211 se crea a partir de plasma procedente de mujeres aloinmunizadas a HPA-1a (HPA fetal). Al inhibir el ataque del sistema inmunológico, RLYB211 mejora los resultados fetales. Actualmente, no hay tratamientos aprobados para trombocitopenia aloinmune fetal/neonatal. Sin embargo, el RLYB211 parece estar en camino, con designaciones de fármaco huérfano y enfermedad pediátrica rara.
El ensayo clínico de fase 1/2 evaluará la dosis, la seguridad, la eficacia y la farmacocinética adecuadas de RLYB211. Se incluyen tres cohortes.
Trombocitopenia aloinmune fetal/neonatal (NAIT)
Por lo general, la trombocitopenia se conoce por no tener suficientes plaquetas en la sangre. Normalmente, las plaquetas previenen el sangrado formando coágulos. Sin embargo, la trombocitopenia significa que las personas tienen niveles extremadamente bajos de plaquetas, lo que causa sangrado fácil y excesivo, orina y heces con sangre, fatiga, ictericia e incluso agrandamiento del bazo. La trombocitopenia aloinmune fetal/neonatal (NAIT) es un trastorno sanguíneo que puede causar trombocitopenia grave en los recién nacidos.
Trombocitopenia aloinmune fetal/neonatal da como resultado la destrucción de plaquetas en el feto o el bebé debido a un desajuste entre las plaquetas de la madre y las del bebé. Ciertas moléculas (antígenos) en la superficie de las plaquetas del bebé son reconocidas como extrañas por el sistema inmunológico de la madre, que luego crea anticuerpos que atacan y destruyen las plaquetas del bebé.
La organización continúa:
Aunque latrombocitopenia aloinmune fetal/neonatal puede ocurrir siempre que la sangre de la madre se mezcla con la del bebé, generalmente se activa cuando la madre está expuesta a la sangre del bebé durante el parto.
Los síntomas incluyen:
Trombocitopenia
Púrpura o petequias, erupciones causadas por vasos sanguíneos debajo de la piel.
Cefalohematoma o acumulación de sangre entre el cráneo y el cuero cabelludo
Hematomas y sangrado fáciles
Orina con sangre
