Los investigadores de Nanoscope, gracias a la financiación de los NIH, han desarrollado una proteína que puede restaurar eficazmente la visión en ratones. Este estudio fue publicado en Nature Gene Therapy.
El estudio
Este equipo de investigación desarrolló efectivamente una proteína, llamada MCO1, que puede detectar la luz y finalmente restaurar la visión cuando se usa la terapia génica para unir la proteína a las células bipolares de la retina. Sorprendentemente, se encontró que este proceso tuvo éxito en ratones que estaban completamente ciegos. Los ratones tratados respondieron más rápido a las pruebas visuales que los ratones no tratados. Estas pruebas incluyeron laberintos y la capacidad de detectar cambios de movimiento.
Pero, quizás se pregunte, ¿cómo funciona exactamente esta proteína?. En las personas que sufren pérdida de visión por degeneración macular, retinitis pigmentosa y otras afecciones, los fotorreceptores están dañados. Sin embargo, las células bipolares de estos pacientes siguen funcionando. La idea era que las células bipolares asumieran el papel de fotorreceptores que funcionan mal.
Realmente es bastante simple. Dado que las células bipolares se encuentran más allá de los fotorreceptores en la retina, cuando los investigadores agregan el gen de opsina MCO1 (que funciona como señal), pueden restaurar la sensibilidad a la luz.
En el pasado, los investigadores han descubierto que la terapia génica puede tratar afecciones como la amaurosis congénita de Leber, donde los fotorreceptores aún están intactos. Los ojos biónicos también son una opción para algunas afecciones; sin embargo, la cirugía es muy invasiva. Además, aunque las terapias con opsina se han estudiado antes, han requerido luz intensa para que la señal sea adecuada. Por supuesto, sabemos que la luz intensa para los ojos no es saludable y, de hecho, puede causar un daño mayor.
MCO1 es único porque no requiere una luz fuerte para hacer avanzar la señal. Además, los investigadores tienen la esperanza de que pueda beneficiar a una amplia gama de condiciones.
Próximo ensayo clínico
El equipo está planeando un ensayo clínico para esta terapia más adelante en el año. En modelos de ratones, no se encontraron problemas de seguridad.
Los investigadores creen que la terapia podría producir una visión de 20/60 en los pacientes, pero un ensayo en humanos es un paso necesario para comprender todos los beneficios. Además de la vista básica, existen otras pruebas que se pueden examinar en un paciente humano. Por ejemplo, ¿los pacientes tratados con esta terapia pueden distinguir objetos en movimiento tan bien como alguien con una visión sana?.
Trudy Horsting
Fuente: https://patientworthy.com/2020/11/03/new-investigative-therapy-holds-promise-retinitis-pigmentosa/
