La FDA de los Estados Unidos acaba de anunciar que proporcionará 6 nuevas subvenciones, por un valor de 16 millones de dólares, para la investigación de enfermedades raras. Estas subvenciones tendrán una duración total de 4 años y se destinarán directamente a ensayos clínicos de terapias que hayan obtenido la Denominación de Medicamento Huérfano. Estas subvenciones no son nuevas, pero en la época de COVID-19 son especialmente valiosas. Muchos sufren de fondos insuficientes en este momento. Estas subvenciones permiten a los investigadores continuar la investigación esencial de enfermedades raras en medio de la pandemia.


Las becas 2020

Se enviaron 47 solicitudes a la FDA para estas subvenciones por 90 investigadores que estudian enfermedades raras. Finalmente, se otorgaron seis subvenciones. Los destinatarios se analizan a continuación.

.Acucela Inc
Esta organización está llevando a cabo un ensayo clínico de fase 3 para la enfermedad de Stargardt. La terapia que se investiga se llama hidrocloruro de emixustat. El equipo ha recibido 1,6 millones de dólares durante los próximos 3 años.
.Fred Hutchinson
Este centro de investigación del cáncer está trabajando en un ensayo de fase 2 para la enfermedad de injerto contra huésped, examinando una terapia de investigación llamada ustekinumab que creen que podría prevenir la afección. Esta subvención asignará 3,5 millones de dólares al equipo durante los próximos 4 años.
.Hospital de niños de Seattle
Este hospital está examinando el nitrato de galio, por vía intravenosa, como terapia para pacientes con fibrosis quística que enfrentan micobacterias no tuberculosas. El equipo ha recibido 3 millones de dólares que se entregarán durante los próximos 4 años.
.Universidad Estatal de Nueva York en Stony Brook
Esta universidad está llevando a cabo un estudio de fase 1 para aquellos diagnosticados con neoplasias de células T CD4 positivas. La terapia es una terapia de células T. Este equipo ha recibido 3,1 millones de dólares durante los próximos 4 años.
.Universidad de Cincinnati
Esta universidad está investigando ABTL0812 como terapia para el cáncer de páncreas. Es un estudio de Fase 1/2 y el equipo recibirá 1,9 millones de dólares durante los próximos 4 años.
.Universidad de Virginia
Esta universidad está investigando el linfoma de células T periféricas. Están realizando un estudio de fase 2 que investiga la azacitidina además de la romidepsina. Este equipo ha recibido 3,2 millones de dólares durante los próximos 4 años.

Puede leer más sobre estos proyectos de investigación aquí.


Trudy Horsting

Fuente: https://patientworthy.com/2020/10/20/fda-provided-continue-rare-disease-research-covid19/