Estados Unidos:
Historia de GlobeNewswire, la compañía biofarmacéutica Immunomedics, Inc. ha anunciado recientemente que su medicamento sacituzumab govitecan-hziy (comercializado como Trodelvy) ha obtenido recientemente la designación de fármaco huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). Esta designación se le dio para el tratamiento del glioblastoma, un tipo raro de cáncer de cerebro, en niños y adultos.
Sobre el glioblastoma
El glioblastoma es un cáncer de cerebro poco común. También es el cáncer más agresivo que se origina en el cerebro. Se caracteriza por su rápida progresión y mala respuesta a la mayoría de los tratamientos. En la mayoría de los casos, se desconoce la causa del glioblastoma. Un pequeño número de casos evoluciona a partir de otro tipo de tumor llamado astrocitoma. Los factores de riesgo del glioblastoma incluyen trastornos genéticos como el síndrome de Turcot y la neurofibromatosis, la exposición a pesticidas, el tabaquismo y una carrera en la refinación de petróleo o la fabricación de caucho. Los síntomas del glioblastoma incluyen cambios de personalidad, dolores de cabeza, pérdida de memoria, convulsiones, vómitos y náuseas; los pacientes pueden perder el conocimiento en etapas tardías. Los enfoques de tratamiento incluyen anticonvulsivos, esteroides, quimioterapia, radiación y cirugía. Si bien una pequeña cantidad de pacientes puede sobrevivir durante varios años, el tratamiento a menudo es ineficaz y el tumor recae rápidamente. La tasa de supervivencia a cinco años es solo del tres por ciento.
Acerca de la designación de fármacos de órganos
La designación de medicamento huérfano generalmente se reserva para las terapias que se están desarrollando para tratar enfermedades raras, que se define como cualquier enfermedad que afecte a menos de 200,000 personas en los EE.UU. Para calificar, una terapia debe mostrar beneficios potenciales en seguridad o eficacia en comparación con los tratamientos disponibles actualmente. Alternativamente, debe tener el potencial de satisfacer una necesidad médica actualmente insatisfecha. Esta designación confiere varios beneficios a la empresa receptora, como la exención de ciertas tarifas, exenciones fiscales y un período de exclusividad comercial que dura siete años si el medicamento obtiene la aprobación de la FDA.
Sobre Trodelvy
Trodelvy, que actualmente está aprobado para tratar el cáncer de mama triple negativo, es un conjugado anticuerpo-fármaco que actúa sobre una proteína de la superficie celular llamada Trop-2. Esta proteína es expresada por muchos cánceres de tumores sólidos. Después de unirse a esta proteína, Trodelvy administra un medicamento llamado SN-38 para destruir las células cancerosas. Este fármaco se está investigando para el cáncer de mama metastásico, el cáncer de pulmón de células no pequeñas metastásico y el cáncer urotelial metastásico.
James Moore
Fuente: https://patientworthy.com/2020/10/16/trodelvy-orphan-drug-designation-as-glioblastoma-treatment/
