Ionis Pharmaceuticals ha publicado recientemente los datos de su ensayo clínico de IONIS-ENAC-2.5Rx, un tratamiento para la fibrosis quística. Según Newswire, el estudio mostró resultados muy positivos, y los voluntarios sanos vieron una disminución significativa en la expresión del canal de sodio epitelial.
Acerca de la fibrosis quística
La fibrosis quística es un trastorno genético que se caracteriza por un daño progresivo a los sistemas respiratorio y digestivo. Las personas con fibrosis quística no tienen el moco resbaladizo que normalmente se encuentra en los pulmones. En cambio, tienen una mucosidad espesa y pegajosa que se acumula en su sistema. Esta acumulación causa obstrucciones en las vías respiratorias, que luego atrapan las bacterias y causan problemas respiratorios, infecciones, daño pulmonar e insuficiencia respiratoria. También puede bloquear las enzimas digestivas, lo que dificulta la absorción de nutrientes. La fibrosis quística es un trastorno recesivo, lo que significa que ambos padres deben transmitir el gen mutado. El gen responsable de esta afección afecta la proteína que regula el movimiento de la sal. La mutación en el gen también varía en gravedad.
Los síntomas de la fibrosis quística afectan los sistemas respiratorio y digestivo. Incluyen tos persistente y sibilancias, dificultad para respirar, dificultad para hacer ejercicio, infecciones pulmonares frecuentes, congestión nasal, problemas para aumentar de peso, estreñimiento, infertilidad masculina, piel con sabor salado e intolerancia al ejercicio.
Acerca de IONIS-ENAC-2.5Rx y el estudio
IONIS-ENAC-2.5Rx es un medicamento antisentido que está destinado a reducir la expresión del canal de sodio epitelial (ENaC) en los pulmones. Como este canal es hiperactivo en las personas con fibrosis quística, los investigadores esperan que este tratamiento reduzca los síntomas.
Se evaluó en un estudio de escalada de dosis única en el que el criterio de valoración principal era evaluar la farmacocinética y la seguridad. Se inscribieron 32 participantes y recibieron 3, 10, 37,5 o 100 mg de IONIS-ENAC-2.5Rx a través de un nebulizador de malla Pari eFlow una vez a la semana. Durante las siguientes 13 semanas, los investigadores siguieron a los participantes. Para evaluar el resultado final, se les realizó una fibrobroncoscopia.
Los investigadores encontraron que hubo una disminución media en la expresión de ENaC del 55,6%. Este resultado es muy positivo, y los profesionales médicos y los pacientes están emocionados de ver cómo avanza el desarrollo de este tratamiento.
Kendall Mason
Fuente: https://patientworthy.com/2020/10/16/new-inhalant-potential-treatment-for-cystic-fibrosis/
