CRISPR Therapeutics, en combinación con Vertex Pharmaceuticals, ha anunciado recientemente que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la designación de Medicamentos Prioritarios (PRIME) para su tratamiento de la enfermedad de células falciformes (SCD), CTX001.
Acerca de la anemia de células falciformes (ECF)
La anemia de células falciformes (ECF) incluye un grupo de trastornos que se caracterizan por glóbulos rojos malformados que parecen hoces. La forma más común y grave de esta enfermedad es la anemia de células falciformes. En la anemia de células falciformes, las células deformadas causan bloqueos y restricción del flujo sanguíneo a medida que quedan atrapadas en las paredes de los vasos sanguíneos. Esta enfermedad es causada por una mutación en el gen responsable de producir hemoglobina, que transporta oxígeno por todo el cuerpo. Este gen se hereda con un patrón autosómico recesivo, lo que significa que ambos padres deben transmitir una copia a su hijo. La anemia de células falciformes es más común en personas de ascendencia africana e hispana.
Los síntomas de la anemia de células falciformes incluyen crisis de dolor, hinchazón de manos y pies y síntomas asociados con la anemia como fatiga, ictericia y retraso en el crecimiento. Los adultos tienden a sentir constantemente los efectos de esta enfermedad, pero los niños generalmente solo los experimentan durante la crisis de dolor. Independientemente de la edad, generalmente se dañan los órganos afectados por el flujo sanguíneo bloqueado. Los órganos más comúnmente dañados son el cerebro, los ojos, el bazo, el hígado, los riñones, los pulmones, el corazón, la piel, las articulaciones y los huesos. No existe cura para la anemia de células falciformes. Si bien algunas personas califican para trasplantes de médula ósea y sangre, no todos son elegibles para este procedimiento. Otras formas de tratamiento son sintomáticas y están destinadas a prolongar la vida.
Acerca de la designación PRIME
PRIME es un mecanismo regulador que tiene como objetivo ayudar a la progresión de terapias innovadoras. La EMA otorga esta designación a terapias prometedoras para que puedan llegar a los pacientes más rápido. Optimizan los planes de desarrollo, además de acelerar el proceso de evaluación.
CTX001 para la anemia de células falciformes
CTX001 es una terapia génica CRISPR / Cas9 que se está desarrollando para tratar la anemia drepanocítica grave y la talasemia beta dependiente de transfusiones. Su objetivo es diseñar las células madre para producir más hemoglobina fetal (HbF). Los niveles más altos de HbF alivian los síntomas de la enfermedad y reducen la necesidad de transfusiones.
Ya se le han otorgado las designaciones Fast Track, Regenerative Medicine Advanced Therapy y Orphan Dug de la FDA en los Estados Unidos, junto con la designación de medicamento huérfano de la Comisión Europea.
Las decisiones adicionales que tomen las agencias reguladoras se basarán en un ensayo CLIMB-121 en curso, que evalúa la eficacia y seguridad de CTX-001 en pacientes con ECF. Participarán hasta 45 pacientes y serán evaluados durante dos años. Este ensayo se ejecuta en conjunto con el ensayo CLIMB-111, que es una fase 1/2 que evaluará la seguridad y eficacia del tratamiento en pacientes con beta talasemia.
Es de esperar que estos ensayos produzcan resultados positivos para que CTX-001 pueda llegar a los pacientes y mejorar sus vidas.
Kendall Mason
Fuente: https://patientworthy.com/2020/09/25/prime-designation-ctx001-sickle-cell-disease-treatment/
