Raremark, una comunidad en línea de pacientes con enfermedades raras, ha lanzado una plataforma digital llamada Xperiome, cuyo objetivo es agilizar la búsqueda de nuevos medicamentos para trastornos raros e incorporar más aportes de pacientes a la investigación.
El objetivo es ayudar a la industria farmacéutica a ofrecer nuevas terapias innovadoras de forma más rápida e inteligente, dijo la compañía con sede en Londres.
Xperiome funciona mediante el uso del aprendizaje automático, un método de análisis de datos, y la ciencia del comportamiento para recopilar experiencias del mundo real de los pacientes que luego pueden ayudar a los científicos y las empresas a alcanzar sus objetivos de participación de los pacientes.
Con una comunidad en línea de más de 11,000 pacientes y cuidadores, Xperiome conecta a quienes viven con una amplia variedad de enfermedades raras, que se definen como trastornos que afectan a menos de 200,000 personas en los EE. UU. La Unión Europea define una enfermedad o afección como rara si afecta menos de 1 de cada 2000 personas dentro de la población general.
Los ejemplos dentro de la red de Xperiome incluyen fibrosis quística, miastenia gravis, enfermedad de células falciformes, hemofilia y fibrosis pulmonar idiopática.
La orientación compartida de esta comunidad se puede aprovechar para ayudar a las empresas farmacéuticas a encontrar y retener a los pacientes a los que es difícil llegar y para controlar la eficacia de las nuevas terapias en entornos del mundo real. Tal conocimiento del mundo real no está disponible en otros lugares, dice Raremark en su sitio web.
Además, las empresas farmacéuticas pueden utilizar la plataforma de Xperiome durante el desarrollo clínico y la comercialización para conectarse con los pacientes adecuados en el momento adecuado y para completar conjuntos de datos. En general, Raremark ve las experiencias de los pacientes, recopiladas a través de esta plataforma digital, como una clave para mejorar la búsqueda de terapias para todas las enfermedades raras.
«La pieza del rompecabezas que falta es a menudo la perspectiva del paciente, especialmente en enfermedades raras, donde los pacientes son mucho más difíciles de encontrar», dijo Alex Garner, director de operaciones de la compañía, en un comunicado de prensa.
“La plataforma Xperiome permite que las empresas farmacéuticas y las organizaciones de investigación por contrato se conecten con estas comunidades de difícil acceso y descubran conocimientos clave que hacen que el proceso de desarrollo de fármacos sea más inteligente”, dijo Garner.
Actualmente, Raremark admite estudios longitudinales a través de Xperiome para recopilar datos a largo plazo. Aquí se encuentran disponibles ejemplos de estudios activos y completados, en los que se pregunta a los participantes sobre sus experiencias con ciertos medicamentos. La compañía acepta solicitudes enviadas a hello@raremark.com para incluir trastornos que no figuran actualmente.
Para dar más voz a las personas de la comunidad de enfermedades raras, Raremark presenta el podcast Raremark Voices, en el que pacientes, familiares y profesionales de la salud cuentan sus historias.
La fundadora de la empresa, Julie Walters, ha aparecido en el podcast Talking Precision Medicine, presentado por Genialis. Walters tiene una licenciatura en genética molecular y experiencia en periodismo popular. Fue nombrada emprendedora del año en los premios Enterprise Awards 2017 del Reino Unido.
A principios de este año, Raremark se asoció con TriNetX para ayudar a conectar a los pacientes con enfermedades raras con los ensayos clínicos aplicables.
Forest Ray
