En un seminario web reciente organizado por la Organización Nacional para Trastornos Raros (NORD), varios oradores discutieron un proyecto prometedor encabezado por la organización: la Plataforma de Análisis y Datos del Acelerador de Enfermedades de Enfermedades Raras (RDCA-DAP). Este proyecto se está desarrollando en asociación con el Critical Path Institute (C-Path) y la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). El objetivo de esta plataforma es mejorar y acelerar el proceso de desarrollo de terapias para enfermedades raras.
Michelle Campbell, PhD, del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, inició el seminario web al discutir algunos de los desafíos del desarrollo de medicamentos para enfermedades raras:
La falta general de información para muchas enfermedades raras significa que hacer terapias efectivas es inherentemente más lento y menos exitoso.
Los protocolos estándar para estudios de investigación y ensayos a menudo no son adecuados para enfermedades raras.
La investigación (si está presente) a menudo está dispersa y mal coordinada.
El RDCA-DAP tiene como objetivo ayudar a rectificar algunas de estas dificultades estandarizando y centralizando la infraestructura y los procesos para desarrollar terapias, así como optimizando las características de los estudios de investigación.
Jane Larkindale, DPhil, de C-Path, dice que si bien la investigación de enfermedades raras a menudo está desarticulada, ya existe una gran cantidad de estudios de investigación y existen muchos datos que podrían utilizarse de manera más efectiva. Recopilar y centralizar toda esta información será fundamental para el éxito de la plataforma. Dado que los datos a menudo pertenecen a una variedad de diferentes partes interesadas, un «custodio de datos» ayudará a negociar con las diversas instituciones para llegar a un acuerdo sobre cómo se pueden usar los datos.
Estos datos se consolidarán e integrarán con el objetivo final de mejorar la investigación y acelerar el desarrollo de medicamentos.
La Directora de Investigación de NORD, Vanessa Boulanger, MSc, dice que uno de los recursos más valiosos para el RDCA-DAP serán los registros de datos de pacientes. Algunas de las comunidades de enfermedades raras más organizadas tienen registros de datos y registros de pacientes, que se han convertido en herramientas críticas para la investigación científica y serán uno de los recursos de datos más efectivos.
También hubo algunas preguntas de la audiencia:
¿Cómo se conciliarán los datos de diferentes fuentes (pero los mismos pacientes)? ¿Cómo pueden los datos permanecer sin identificar?
Larkindale dice que si bien todos los datos serán desidentificados, los socios aún están trabajando en cómo dar cuenta de la posible entrada repetida de datos. La plataforma también tendrá como objetivo tener diferentes niveles de anonimato en función de cada enfermedad y la naturaleza de los datos (genomas del paciente, etc.).
¿Cómo pueden las organizaciones de pacientes contribuir y ayudar a acelerar el desarrollo?
Las opiniones y comentarios de las organizaciones de pacientes serán cruciales porque se encuentran entre las voces más confiables en la comunidad de enfermedades raras. Contribuir a los registros de pacientes y estudios de historia natural puede desempeñar un papel importante ya que estas fuentes contienen algunos de los datos más importantes.
Para obtener más información sobre el RDCA-DAP, haga clic aquí.
James Moore
Fuente: https://patientworthy.com/2020/08/04/new-project-nord-speed-up-rare-disease-drug-development/
