La terapia de Ultragenyx Pharmaceutical, CRYSVITA, ha sido aprobada recientemente por la FDA para el tratamiento de la hipofosfatemia relacionada con FGF23 en la osteomalacia oncogénica (TIO) asociada con tumores mesenquimales fosfatúricos. Esta aprobación llega después de que CRYSVITA fue evaluada en dos ensayos de fase 2.
Acerca de la osteomalacia oncogénica
El TIO es un síndrome raro que se caracteriza por debilidad muscular, dolor óseo y fracturas. Ocurre cuando hay altos niveles de factor de crecimiento de fibroblastos 23 (FGF23), que es secretado por pequeños tumores endocrinos. Estos tumores son típicamente benignos. Esta condición se descubrió recientemente, lo que ha dificultado obtener un diagnóstico y recibir el tratamiento adecuado. Los profesionales médicos se esfuerzan por aprender más sobre el TIO para comprenderlo mejor y proporcionar mejores resultados para los pacientes.
Sobre CRYSVITA
La aprobación de este tratamiento es muy importante, ya que aborda una necesidad insatisfecha dentro de la comunidad de enfermedades raras. CRYSVITA es el primer y único tratamiento aprobado para la hipofosfatemia asociada con TIO. Actualmente está aprobado para aquellos que tienen dos años de edad o más.
Esta terapia es un anticuerpo que bloquea el FGF23. Como una acumulación de este factor de crecimiento causa los síntomas característicos de TIO, el bloqueo lo detiene.
Ultragenyx señala que hay información importante de seguridad que se debe conocer antes de tomar CRYSVITA. Aquellos que experimentan insuficiencia renal grave, tienen niveles normales o elevados de fósforo sérico, o toman fosfato oral y análogos activos de vitamina D. Los pacientes también deben interrumpir el tratamiento y comunicarse con sus médicos si experimentan eventos adversos, hipersensibilidad o reacciones en el lugar de la inyección. Faltan datos sobre el uso de CRYSVITA durante el embarazo, así que asegúrese de hablar con su médico si está o puede quedar embarazada.
La aprobación de este tratamiento es muy emocionante e importante para las personas con osteomalacia oncogénica.
Kendall Mason
Fuente: https://patientworthy.com/2020/06/29/crysvita-approved-for-tumor-induced-osteomalacia/
