Historia de Xconomy, la compañía farmacéutica PTC Therapeutics ha llegado a un acuerdo que le permitirá adquirir Censa Pharmaceuticals y su principal producto candidato. Este fármaco candidato, designado CNSA-001, está en desarrollo como tratamiento para el raro trastorno metabólico fenilcetonuria (PKU). La terapia ha visto un progreso significativo en su desarrollo hasta ahora, habiendo completado con éxito los ensayos clínicos de fase 2. Ahora, está listo para pasar a la fase 3.
Sobre la fenilcetonuria (PKU)
La fenilcetonuria (PKU) es un tipo de trastorno metabólico que afecta la enzima fenilalanina, que se acumula en el cuerpo y puede causar problemas graves. Normalmente, la fenilalanina se descompone, pero una mutación que afecta el gen PAH evita que esto suceda en pacientes con el trastorno. El tratamiento oportuno es esencial para evitar complicaciones mayores. Los síntomas de la fenilcetonuria incluyen un tamaño pequeño de la cabeza, bajo peso al nacer, un olor a humedad inusual, piel pálida, problemas de conducta, discapacidad intelectual, problemas cardíacos, convulsiones y trastornos mentales. Todos estos síntomas pueden prevenirse con un tratamiento adecuado y oportuno; La fenilcetonuria se examina de forma rutinaria en los recién nacidos por este motivo. La estrategia de manejo primario es una dieta altamente controlada que sea baja en fenilalanina. Los suplementos también pueden ser considerados. La mayoría de los pacientes eventualmente dejan la dieta cuando alcanzan la edad adulta. Algunos pacientes mayores aún pueden tener problemas para controlar la afección más adelante en la vida.
El acuerdo se pagó con $ 10 millones de PTC junto con 850,000 de sus acciones ordinarias; estas acciones están actualmente valoradas en alrededor de $ 41 millones en total. Además, $ 217.5 millones estaban vinculados al acuerdo, que abarcaba el desarrollo actual de dos de los proyectos más avanzados de Censa, así como un comprobante de revisión prioritario.
Sobre CNSA-001
CNSA-001, que está diseñado como una formulación de sepiapterina sintética disponible por vía oral, pudo superar el rendimiento del único tratamiento oral aprobado actualmente para el trastorno. En este momento, solo hay dos tratamientos aprobados para la fenilcetonuria, ambos desarrollados por BioMarin. Esta compañía también está en medio de desarrollar un tercer tratamiento. CNSA-001 también está en ensayos de fase 1 como un posible tratamiento para otro trastorno raro: la deficiencia de BH4.
PTC cuenta con CNSA-001 para continuar obteniendo buenos resultados en las próximas pruebas de fase 3.
James Moore
Fuente: https://patientworthy.com/2020/05/08/ptc-therapeutics-acquire-censa-pharmaceuticals-phenylketonuria/
