La Comisión Europea ha aprobado Pharming‘s Ruconest (conestat alfa) para el tratamiento de episodios de inflamación aguda en niños pequeños con angioedema hereditario (AEH).
Esta aprobación amplía el rango de edad de Ruconest, que previamente fue aprobado para tratar adultos y adolescentes con AEH en la Unión Europea (UE). El medicamento ahora está autorizado para su uso en la UE para niños de 2 años en adelante.
«Nos complace recibir la aprobación de la Comisión Europea y poder ofrecer Ruconest como tratamiento para los ataques agudos de AEH en todos los pacientes de dos años en adelante», dijo Sijmen de Vries, director ejecutivo de Pharming, en un comunicado de prensa. «Esta aprobación nos permite tratar a los pacientes más vulnerables y demuestra aún más la seguridad y eficacia de Ruconest».
La nueva aprobación sigue una opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) a fines de marzo, y se recibió seis semanas antes de lo esperado. Ruconest también es una terapia aprobada para adultos y adolescentes en los EE. UU. e Israel, y para adultos en muchos otros países.
El HAE es causado por una falta funcional del inhibidor de la proteína C1 esterasa (C1-INH). La falta de esta proteína desencadena una cadena de eventos que hace que los vasos sanguíneos se ensanchen y se acumulen líquidos en los tejidos, en otras palabras, hinchazón. El ingrediente activo en Ruconest – conestat alfa – es una versión de C1-INH hecha en laboratorio que está diseñada para actuar como un reemplazo de la proteína en personas con AEH, reduciendo así la hinchazón.
La nueva aprobación se basa en datos de un ensayo clínico abierto de Fase 2 (NCT01359969), que evaluó la seguridad y la eficacia de Ruconest en niños de 2 a 13 años.
Los 20 participantes fueron tratados con 50 unidades / kg (hasta un máximo de 4200 unidades) de Ruconest cada vez que tuvieron un ataque de inflamación aguda. En total, se atendieron 73 ataques.
Los datos mostraron que una dosis única de Ruconest fue suficiente para detener todos menos tres (95.9%) de los ataques. En esos tres ataques, se administró una segunda dosis.
La medida de resultado primaria del ensayo (punto final) fue el tiempo desde el ataque hasta el comienzo del alivio de los síntomas, que se definió como el tiempo que les tomó a los participantes informar una disminución relativa de al menos 20 mm en una escala analógica visual (VAS) – una escala de 0 a 100 mm, con números más altos que indican síntomas más intensos.
La mediana del tiempo hasta el alivio de los síntomas después del tratamiento con Ruconest fue de 60 minutos. La mediana del tiempo hasta los síntomas mínimos, en los que los participantes no tenían puntajes VAS de más de 20 mm, indicativos de remisión clínica, fue de 123 minutos. Ambos valores fueron generalmente consistentes en todos los ataques.
Ruconest fue generalmente seguro y bien tolerado en el estudio. No hubo eventos adversos graves relacionados con el tratamiento (efectos secundarios) o reacciones alérgicas, y ningún participante se retiró del estudio debido a eventos adversos.
Marisa Wexler, MS
