La compañía farmacéutica nacida en Suiza, Novartis, recibió permiso de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para comenzar a distribuir su medicamento en tabletas orales Isturisa, que puede usarse para tratar la enfermedad de Cushing en adultos. Isturisa será utilizado por pacientes cuya enfermedad de Cushing no pueda tratarse mediante procedimientos quirúrgicos realizados en sus glándulas pituitarias o que hayan sido sometidos a cirugía, pero sus síntomas aún no se hayan aliviado.
¿Qué es exactamente la enfermedad de Cushing?
La enfermedad de Cushing, una forma de síndrome de Cushing (o hipercortisolismo), es una enfermedad rara que ocurre cuando el cuerpo de una persona produce cantidades mayores de lo normal o la hormona cortisol durante largos períodos de tiempo. La sobreproducción de la hormona es causada por tumores pituitarios que estimulan la glándula suprarrenal para que produzca demasiado cortisol.
La enfermedad generalmente se encuentra en adultos de entre 30 y 50 años de edad y es más probable, tres veces más, que se encuentre en mujeres que en hombres. Hay dos formas en que una persona puede verse afectada por la enfermedad de Cushing: naturalmente producen demasiado cortisol dentro de sus cuerpos o toman un medicamento (oral) con corticosteroides.
Cuando el cuerpo lo regula adecuadamente, el cortisol puede ayudar a controlar la presión arterial, regula el metabolismo, ayuda a la formación de la memoria y apoya el desarrollo saludable de los fetos en mujeres embarazadas. Un exceso de cortisol (síndrome de Cushing) puede provocar una serie de problemas físicos y de salud, como:
Una cara redondeada
Un bulto graso entre los hombros.
Estrías de color púrpura o rosa
Disminución de la densidad ósea (osteoporosis)
Hipertensión
Diabetes tipo dos
Resultados y efectos secundarios descubiertos por las pruebas de Isturisa
La forma en que Isturisa trata la enfermedad de Cushing es atacando e inhibiendo la enzima 11-beta hidroxilasa que luego detiene la producción de cortisol. La capacidad del fármaco oral para hacerlo de manera efectiva y segura se probó en un ensayo con 137 pacientes adultos, la mayoría de los cuales eran mujeres, con un promedio de alrededor de 41 años.
Cada participante comenzó con una dosis de 2 mg del medicamento que tomaron dos veces al día. Las dosis de Isturisa se podrían aumentar gradualmente durante un período de dos semanas a 30 mg dos veces al día durante el transcurso del estudio de 24 semanas. Al final del período de prueba, se descubrió que aproximadamente la mitad de los niveles de cortisol de los participantes se redujeron a niveles menos peligrosos y se normalizaron.
Luego se realizaron 12 semanas adicionales de prueba con los pacientes que tomaron bien los tratamientos con Isturisa, donde se distribuyeron aleatoriamente fármacos placebo o Isturisa a estos participantes. Al final de este período de prueba en particular, la FDA pudo informar que el 86% de los pacientes que participaron y que estaban recibiendo Isturisa habían mantenido sus niveles de cortisol normalizados en comparación con el 30% que estaban tomando el medicamento placebo.
Si bien los resultados de los ensayos clínicos de Isturisa son buenas noticias para quienes padecen la enfermedad de Cushing, ha habido algunos efectos secundarios comúnmente observados que provienen de tomar el medicamento.
Ha habido informes de:
Dolores de cabeza
Vómitos
Fatiga
Náusea
Edema (hinchazón causada por el cuerpo que retiene líquido)
Hiportisolismo (niveles de cortisol demasiado bajos)
Insuficiencia suprarrenal
Prolongación de QTc (condición caracterizada por problemas con el ritmo cardíaco)
A raíz de las pruebas, la FDA otorgó a Isturisa una designación de medicamento huérfano. Las designaciones de medicamentos huérfanos se otorgan a cualquier tipo de agente biológico, en este caso, un medicamento médico, que se hace para tratar cualquier tipo de enfermedad, afección o afección rara.
Danielle Bradshaw
Fuente: https://patientworthy.com/2020/05/05/cushing-disease-fda-approval/
