Las alianzas de pacientes con enfermedades raras de EE. UU. y Europa, la Organización Nacional para los Trastornos Raros (NORD®) y EURORDIS-Rare Diseases Europe exigen el desarrollo expedito de tratamientos COVID-19 sin el uso de incentivos de medicamentos huérfanos.
La Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD) y EURORDIS-Rare Diseases Europe comparten la preocupación mundial de que el diagnóstico, la terapéutica y las vacunas para abordar COVID-19 se desarrollen rápidamente. Nuestras organizaciones representan a los 30 millones de personas en los EE. UU. Y 30 millones de personas en la UE que viven con enfermedades raras. Estas personas corren un riesgo desproporcionado si contraen esta enfermedad y estarán entre los que más se beneficien cuando dichos productos se desarrollen y estén disponibles.
A pesar de la participación de nuestra comunidad en las soluciones para COVID-19, no creemos que los incentivos de enfermedades raras que existen bajo nuestras leyes respectivas, la Ley de Medicamentos Huérfanos en los EE. UU. y el Reglamento de la UE sobre Medicamentos Huérfanos, sean apropiados para su uso en esta pandemia global en el que cientos de miles, si no millones, se verán afectados. Estas leyes han tenido un gran éxito en estimular el desarrollo de terapias para esas enfermedades raras que afectan a un número muy pequeño de personas en la población y donde hubo una falta de inversión en investigación. Ese es un problema completamente diferente al actual.
Claramente, existe un mercado viable de personas infectadas por SARS CoV-2 o pacientes afectados por COVID-19 en nuestros respectivos territorios, y nuestros organismos reguladores tienen autoridades suficientes y flexibles a su disposición para facilitar la revisión expedita de estos productos. No hay necesidad de incentivos para enfermedades raras para estimular la inversión.
Hacemos hincapié en la importancia de una colaboración global y abierta en la investigación de tratamientos y vacunas, ya que unir conocimientos y recursos es la mejor manera de acelerar la disponibilidad de estos medicamentos.
Acerca de la Organización Nacional de Trastornos Raros (NORD)
La Organización Nacional para los Trastornos Raros (NORD) es la principal organización de defensa independiente que representa a los más de 25 millones de estadounidenses afectados por enfermedades raras. NORD está comprometido con la identificación, el tratamiento y la cura de más de 7,000 enfermedades raras, de las cuales aproximadamente el 90% aún no tienen un tratamiento o terapia aprobados por la FDA. NORD comenzó como un pequeño grupo de defensores de pacientes que formaron una coalición para unificar y movilizar apoyo para aprobar la Ley de Medicamentos Huérfanos de 1983. Durante más de 35 años, NORD ha liderado el camino para expresar las necesidades de la comunidad de enfermedades raras, impulsando el apoyo. políticas y educación, avanzar en la investigación médica y proporcionar servicios a pacientes y familiares para quienes más los necesitan. Hoy NORD es el hogar de más de 300 organizaciones miembros y casi 15,000 defensores.
Sobre EURORDIS-Rare Diseases Europe
EURORDIS-Rare Diseases Europe es una alianza única y sin fines de lucro de más de 900 organizaciones de pacientes de enfermedades raras de 72 países que trabajan juntas para mejorar las vidas de los 30 millones de personas que viven con una enfermedad rara en Europa. Al conectar pacientes, familias y grupos de pacientes, así como al reunir a todos los interesados y movilizar a la comunidad de enfermedades raras, EURORDIS fortalece la voz del paciente y da forma a la investigación, las políticas y los servicios al paciente.
