¿Por qué las enfermedades raras son tan difíciles de estudiar? ¿Es solo su rareza? ¿O también son desafíos de la industria? Desafortunadamente, la industria tiene mucho que ver con eso.
Desafíos de ensayos clínicos
Existe un estándar de oro para ensayos clínicos en toda la industria de la salud. Estas son grandes investigaciones, que son aleatorias, tienen puntos finales claramente definidos y están controladas con placebo. Desafortunadamente, para las enfermedades raras, estos estándares no siempre son fáciles de alcanzar. A veces ni siquiera son factibles.
Aleatorización
En primer lugar, debido a las pequeñas poblaciones de pacientes, a menudo no es posible tener un ensayo clínico lo suficientemente grande como para realizar la aleatorización.
Las enfermedades raras tienen poblaciones de pacientes pequeñas en su conjunto y también hay una amplia gama de subtipos de enfermedades que justifican su propio análisis. Por supuesto, no podemos ver la cantidad de pacientes en el mundo cuando estamos buscando completar un ensayo. No todos los pacientes pueden ser elegibles o desear participar en un ensayo, incluso si tienen el diagnóstico correcto. Si los patrocinadores del ensayo no pueden reclutar a los pacientes que necesitan, no podrán realizar un ensayo aleatorio grande.
Puntos finales
Otra dificultad es establecer puntos finales apropiados. Como la mayoría de los investigadores de enfermedades raras tienen dificultades para iniciar ensayos, no tienen un largo historial de ensayos desde el cual establecer puntos finales. Es un círculo vicioso continuo.
Placebos
Un componente fundamental de los ensayos clínicos son los grupos de placebo. Sin embargo, cuando se está investigando una terapia para una enfermedad pediátrica rara y mortal, puede parecer poco ético colocar a algunos pacientes a sabiendas en un grupo sin tratamiento. Por esta razón, la historia natural a menudo se usa para comparar resultados, a diferencia de un grupo placebo típico. Por supuesto, esto presenta sus propios desafíos.
Reembolso
Un gran problema en las enfermedades raras es que los reguladores y las agencias de reembolso de prueba quieren ver estos «estándares de oro» antes de financiar la prueba.
Esto significa que algunas de las investigaciones más innovadoras en enfermedades raras luchan por recibir fondos, lo que alarga el tiempo que los pacientes tienen que esperar para recibir las terapias que les cambian la vida que necesitan (por ejemplo, terapias genéticas curativas).
En cuanto a los reguladores e inversores, existe un claro desafío de sopesar la seguridad, la eficacia y la practicidad al financiar ensayos. Pero si queremos mejorar la vida de los pacientes con enfermedades raras, a veces tenemos que tomar la decisión difícil y hacer lo mejor que podamos.
Trudy Horsting
Fuente: https://patientworthy.com/2020/03/05/why-getting-funding-rare-disease-clinical-trials-difficult/
