La compañía biofarmacéutica Reata Pharmaceuticals, Inc., anunció recientemente los resultados de un ensayo clínico de fase 3 que estaba probando su producto experimental candidato bardoxolona metil como tratamiento para pacientes con enfermedad renal crónica causada por el síndrome de Alport, un trastorno genético raro.
Sobre el Síndrome de Alport
El síndrome de Alport es un trastorno genético que se caracteriza por enfermedad renal en etapa terminal, pérdida auditiva y glomerulonefritis. Un tipo de enfermedad renal en la cual los glomérulos o pequeños vasos sanguíneos en los riñones se inflaman. El síndrome de Alport es una enfermedad hereditaria y es causada por mutaciones de los genes COL4A3, COL4A4 y COL4A5. Los síntomas del trastorno incluyen sangre y proteínas en la orina, leiomiomatosis (tos, vómitos, bronquitis, dolor de estómago, disfagia), diversas afecciones oculares y, rara vez, disección aórtica. Como la insuficiencia renal inevitablemente se desarrolla eventualmente, el tratamiento es similar al de la enfermedad renal crónica, y los pacientes eventualmente requerirán diálisis o un trasplante de riñón. Los inhibidores de la ECA parecen disminuir la disminución de la función renal.
Existe una gran necesidad de tratamientos más efectivos para este trastorno.
Resultados del Ensayo
El ensayo de fase 3 incluyó un total de 157 pacientes; aproximadamente el 15 por ciento eran niños. El punto final primario en este estudio fue la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe). Este punto final es una medida importante de la función renal. El criterio de valoración secundario utilizado en este estudio fue el cambio de la TFGe retenida después de cuatro semanas de retirada de bardoxolona metil después del período de tratamiento de 48 semanas. Después de la conclusión del tratamiento, el fármaco pudo demostrar mejoras estadísticamente significativas en estos puntos finales en comparación con el tratamiento con un placebo.
Nueve de los pacientes que recibieron el medicamento durante el ensayo finalmente se vieron obligados a suspender el tratamiento como resultado de los efectos adversos. Los efectos secundarios primarios de la bardoxolona metilo en el ensayo incluyeron un aumento de aminotransferasas y espasmos musculares. Estos efectos secundarios se documentaron previamente en ensayos anteriores.
Los resultados de este ensayo sugieren que el tratamiento podría ser una terapia útil para esta población de pacientes.
James Moore
