El 3 de febrero de 2020, veintisiete banderas recién instaladas de la Unión Europea se colocaron en el reluciente lobby de la nueva sede de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en Amsterdam.
The Charcot-Marie-Tooth News relató la reubicación posterior al Brexit desde su oficina de Londres. Una nueva era había comenzado.
La misión de la EMA
Según el director de EMA, Guido Rasi, con su mudanza desde Londres completa, ahora pueden centrarse en terapias médicas para los veinticinco millones de pacientes con enfermedades raras que viven en la UE.
Hay 780 personas empleadas en la agencia y el personal proviene principalmente de España, Francia e Italia.
El COMP de la EMA, establecido en el año 2000, es el Comité de Medicamentos Huérfanos. Su presidente es el Dr. Violeta Stoyanova.
Calificaciones para la designación de medicamentos huérfanos
Para ser elegible para la designación de medicamento huérfano, el medicamento debe desarrollarse con la intención de prevenir, diagnosticar o tratar una enfermedad crónicamente debilitante o potencialmente mortal.
Otros dos requisitos son que el número de pacientes con la enfermedad rara no debe exceder cinco casos de un total de 10,000 pacientes en los veintisiete estados miembros de la UE o es evidente que la terapia no generaría ingresos suficientes para un retorno de la inversión .
Un incentivo para el desarrollo
En 2000, el mismo año en que se estableció COMP, la Comisión Europea aprobó su legislación para incentivar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. Esto fue bien recibido porque el mercado de enfermedades raras generalmente no es una alta prioridad con las compañías farmacéuticas debido a sus bajos retornos.
La UE también tiene la distinción de ser el hogar de varios grandes mercados para medicamentos huérfanos que incluyen Italia, Alemania, los Países Bajos y Francia.
No todos los medicamentos llegan al estado de solicitud de autorización. Pero los que se someten a una evaluación estricta por el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA. Actualmente, hay ciento cuarenta medicamentos huérfanos que han recibido autorización en la UE.
Cualquiera puede solicitar
El presidente Stoyanova explicó que la legislación de la UE permite que cualquier persona solicite la designación de huérfano en cualquier momento durante el desarrollo del medicamento.
Esto permite a los científicos, por ejemplo, ir al comité con datos de uno de sus primeros experimentos. Utilizando modelos animales, los científicos podrían enviar datos para algunos medicamentos que pretenden desarrollar para una enfermedad rara específica.
Otro ejemplo sería un medicamento que está más avanzado en desarrollo y los científicos pueden mostrar datos clínicos de varios pacientes.
Cuando se considera que los datos son suficientes junto con los criterios requeridos, el solicitante recibe la designación. Entonces es elegible para incentivos.
Incentivos de precomercialización
El Dr. Stoyanova dijo que la exclusividad de mercado a diez años es probablemente el incentivo más atractivo del programa. Mientras la terapia permanezca en estado huérfano, ningún otro producto similar puede ingresar al mercado.
Sin embargo, una reevaluación puede ser activada por uno de los estados miembros en la marca de cinco años.
Otros incentivos son los subsidios de investigación, los incentivos fiscales para la inversión en investigación y las exenciones de las tarifas de usuario de EMA.
Sobre los requisitos
Los solicitantes deben demostrar a través de un proyecto piloto o experimento que el concepto es factible y médicamente digno de aprobación.
Con respecto a la prueba a través de un experimento, si se considera que el medicamento trata la fibrosis quística (FQ), por ejemplo, los experimentos deben realizarse en pacientes o animales con FQ.
Un criterio para los medicamentos que llegarán al mercado es establecer que el producto sería el primer medicamento aprobado para una enfermedad específica.
Por otro lado, si ya hay productos o terapias en uso para una enfermedad específica, el medicamento huérfano recién presentado debe ser superior o, como mínimo, debe mostrar beneficios sustanciales para el paciente.
El Dr. Stoyanova dijo que otras subvenciones científicas pueden estar disponibles diseñadas para fomentar nuevas terapias.
Terapias aprobadas en 2018
Las siguientes terapias que recibieron la aprobación de EMA en 2018:
Lamzede (velmanase alfa): para tratar la alfa-manosidosis
Mepsevii (vestronidasa alfa): para tratar la mucopolisacaridosis tipo VII
Namuscla (mexiletine hcl): trata la rigidez muscular en adultos con una forma de trastorno miotónico
Luxturna: terapia génica que trata la distrofia retiniana
Miembros COMP adicionales
COMP incluye delegados de pacientes que representan una red holandesa compuesta por personas con cánceres raros.
Los delegados de la Fundación Italiana de Talasemia se encuentran entre los asistentes junto con los profesores universitarios y los médicos que la UE designa para proporcionar orientación cuando sea necesario.
COMP se reúne durante tres días cada mes en la sede de la EMA en Amsterdam para discutir las solicitudes pendientes.
Rose Duesterwald
Fuente: http://bit.ly/39IsXc8
