Genentech (Grupo Roche) anunció resultados positivos de su ensayo FIREFISH en un reciente comunicado de prensa de Business Wire. La segunda parte del estudio evaluó la eficacia del Risdiplam en bebés de uno a siete meses de edad, a quienes se les diagnosticó atrofia muscular espinal (AME) tipo 1.
El resultado final primario del ensayo se midió por el número de bebés que pudieron sentarse sin recibir apoyo durante un mínimo de cinco segundos después de haber sido tratados con Risdiplam durante doce meses. La tercera edición de Bayley Scales (BSID-III) se utilizó para evaluar la función de desarrollo de los bebés.
El estudio FIREFISH mostró que el perfil de seguridad de Risdiplam estaba en línea con los informes anteriores. Cuatrocientos pacientes han recibido tratamiento con Risdiplam en estudios de Genetech. Hasta la fecha, no ha habido hallazgos de seguridad relacionados con el tratamiento que causó la retirada de los ensayos de Risdiplam.
Sobre Risdiplam
Risdiplam, una terapia de investigación para todos los tipos de AME, está diseñada para aumentar y mantener la supervivencia de la neurona motora 2 (SMN-2) en los tejidos periféricos del cuerpo y en el sistema nervioso central.
Genetech ha tomado la delantera en un amplio programa de ensayos clínicos para la AME. Los pacientes en estos ensayos varían en edad desde bebés hasta sesenta años.
Acerca de la atrofia muscular espinal
La atrofia muscular espinal (AME) se clasifica como una enfermedad neurodegenerativa rara. La enfermedad genética impacta negativamente las células motoras en la médula espinal. Los síntomas de la AME son el debilitamiento progresivo y el desgaste de los músculos, lo que limita la capacidad del paciente para realizar tareas básicas de la vida, como caminar, comer e incluso respirar. La AME afecta a uno de cada diez mil bebés.
La mutación SMN-1 se ha identificado como la causa de la AME en la mayoría de los pacientes. Esta mutación resulta en una deficiencia de la proteína SMN. A medida que se recopilan datos adicionales, parece más probable que la AME sea una enfermedad multisistémica. Se supone que la pérdida de proteínas del cuerpo tendrá un efecto en su funcionamiento.
Sobre el PESCADO (NCT02913482)
FIREFISH Parte 1 evalúa Risdiplam en relación con la dosis óptima. FIREFISH Parte 2 se centró en evaluar la eficacia del medicamento. Esta parte del estudio revisa el número de bebés que pudieron sentarse sin apoyo después de haber sido tratados con el medicamento durante doce meses.
Otros tres ensayos de Genentech para Risdiplam son:
JEWELFISH (NCT03032172)
ARCO IRIS (NCT03779334)
SUNFISH (NCT02908685)
Neurociencia y Genentech
La neurociencia se aplica a todas las ciencias que se ocupan de la estructura o función del sistema nervioso y el cerebro. Es el foco principal de Genentech y Roche. Genentech es una importante empresa de biotecnología fundada hace más de cuarenta años.
Rose Duesterwald
Fuente: http://bit.ly/315FIuf
