AI Therapeutics es una compañía biofarmacéutica que ha creado una plataforma de inteligencia artificial diseñada para unir medicamentos con nuevas indicaciones. Esta plataforma, llamada Guardian Angel, ha combinado cuatro medicamentos con las indicaciones, todos los cuales están ahora en ensayos clínicos. Dos de estos medicamentos son LAM-001, que trató a las personas con linfangioleiomiomatosis (enfermedad LAM) en un ensayo clínico, y LAM-004, que se usa para el tratamiento del angiofibroma facial y otras enfermedades de la piel.
Acerca de la linfangioleiomiomatosis (enfermedad de LAM)
La linfangioleiomiomatosis, también conocida como enfermedad LAM, es una enfermedad pulmonar que ocurre cuando los tubos bronquiales y los vasos linfáticos están bloqueados, junto con agujeros y quistes en los pulmones. Estos bloqueos y agujeros dificultan la respiración. Las mujeres se ven afectadas principalmente por esta afección, y generalmente se diagnostican entre las edades de 20 y 40 años. También se ha asociado con la esclerosis tuberosa, ya que aproximadamente el 30% de las mujeres con enfermedad LAM también tienen esclerosis tuberosa.
Esta enfermedad ocurre cuando los genes TSC1 y TSC2 están mutados. Algunos casos de enfermedad de LAM son hereditarios, ya que están asociados con la esclerosis tuberosa. En el otro 70% de los casos, las mutaciones son esporádicas. Si uno tiene estas mutaciones, pueden esperar síntomas como falta de aliento, dolor en el pecho, tos, sibilancias, colapso pulmonar y derrames pleurales.
Un diagnóstico incorrecto es común para esta enfermedad, ya que comparte muchos de los síntomas de bronquitis y asma. Los quistes en los pulmones a menudo se diagnostican erróneamente como enfisema. Ciertas pruebas pueden ayudar a diagnosticar esta afección, como biopsias de pulmón, tomografías computarizadas, pruebas de función pulmonar, oximetrías de pulso y análisis de sangre VEGF-D. Después de obtener un diagnóstico, el tratamiento puede ayudar a controlar los síntomas y detener la progresión. Sirolimus fue aprobado recientemente por la FDA para el tratamiento de la enfermedad de LAM. La terapia de oxígeno, los medicamentos que se inhalan para ayudar al flujo de aire, los procedimientos para eliminar líquidos y los trasplantes de pulmón en casos graves son todas opciones para el tratamiento.
Sobre LAM-001
LAM-001 es un medicamento inhalado para el tratamiento de la enfermedad de LAM. Es una forma inhalada de rapamicina, que generalmente es un medicamento oral que tiene el potencial de tener efectos adversos. En la forma inhalada se minimizan los efectos adversos. Se han completado ensayos clínicos y se ha demostrado que estabilizan la función pulmonar. LAM-001 recibió la designación de medicamento huérfano en los Estados Unidos y en Europa.
Este medicamento también se está estudiando para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP). Se le ha otorgado la designación de medicamento huérfano en los EE. UU. Para el tratamiento de la HAP. Los investigadores esperan que se le otorgue un ensayo de Fase 2 para que pueda estudiarse más a fondo.
Acerca del angiofibroma facial
El angiofibroma es un tipo de tumor vascular. Están formados por tejido conectivo y vasos sanguíneos y aparecen como pequeñas protuberancias rojas en la cara. Al igual que la enfermedad LAM, el angiofibroma facial es común en las personas con esclerosis tuberosa. Estos tumores también pueden ocurrir en las cavidades nasales.
Estos tumores pueden causar síntomas como obstrucciones nasales, hemorragias nasales, secreción nasal y deformidades faciales como mejillas hinchadas, párpados caídos, ojos saltones y parálisis de los nervios craneales. Una vez que se notan estos síntomas, se utilizan exámenes físicos, biopsias, resonancias magnéticas y tomografías computarizadas para obtener un diagnóstico.
La cirugía es el tratamiento más común para estos tumores. Los tratamientos complementarios, como la radiación y la quimioterapia, pueden ser necesarios después de la cirugía. A veces la embolización ocurre antes de la cirugía.
Sobre LAM-004
LAM-004 es una forma tópica de rapamicina. Ha recibido la designación de medicamento huérfano en los Estados Unidos para el tratamiento del angiofibroma facial. La primera fase de un ensayo clínico se ha completado y ha demostrado ser segura y bien tolerada. Este medicamento también tiene el potencial de tratar otras enfermedades de la piel.
Kendall Mason
Fuente: http://bit.ly/2G1tqJq
