La ELA es una enfermedad progresiva que causa la pérdida de la función muscular y, a menudo, se desarrolla muy rápidamente después de un diagnóstico. Rami Epstein, CEO de la compañía biofarmacéutica llamada Kadimastem, declaró que muchas personas solo viven cinco años después de un diagnóstico de ELA. Su compañía apunta a cambiar esto con su nueva terapia, AstroRx. Actualmente están hablando con la FDA para avanzar en este tratamiento para que pueda estar ampliamente disponible algún día.
Acerca de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurológica progresiva que se caracteriza por la destrucción de las células nerviosas en el tronco encefálico, el cerebro y la médula espinal. Debido a esta destrucción, los músculos se debilitan y las personas pierden el control y el movimiento voluntario. A medida que la enfermedad progresa, los músculos necesarios para respirar se debilitan y conducen a la muerte. Hay dos tipos de esta enfermedad: esporádica y familiar. Esporádico es el más común, ya que 90-95% de los casos entran en esta categoría. Esto último significa que se hereda. La ELA es una enfermedad muy rara, con una incidencia de 3.9 de cada 100,000 personas en los Estados Unidos. Si bien cualquiera puede tener ELA, los hombres blancos de 60 a 69 años tienen el mayor riesgo.
La causa de la ELA es desconocida. En la forma familiar de la enfermedad, se sabe que un gen mutado se hereda de los padres, pero aún no se comprende completamente y solo representa el 5-10% de los casos. Se cree que existe una conexión entre la demencia frontotemporal y la ELA. Otras teorías son que la exposición a ciertas sustancias o toxinas conduce al desarrollo de ALS.
Los síntomas de ALS varían de paciente a paciente. También empeoran a medida que la enfermedad progresa. Los síntomas comienzan como dificultad con pequeños movimientos y cosas cotidianas como caminar. Al comienzo de la enfermedad, las personas pueden tropezar y sentir debilidad en sus brazos, manos y piernas. A medida que avanza, las personas experimentan dificultades para hablar y tragar, hablar lento y arrastrado, espasmos y calambres en los músculos y dificultades para mantener una buena postura. Al final de la progresión, las personas no podrán mover sus músculos gradualmente, lo que afecta a todo el cuerpo. Esta incapacidad afecta movimientos como el parpadeo. Si bien las personas con ELA experimentan pérdida de la función muscular, no pierden ninguna de sus habilidades cognitivas. Sus sentidos generalmente tampoco se ven afectados.
Se llega a un diagnóstico después de que un médico nota los síntomas y realiza pruebas para descartar otras afecciones, como la enfermedad de Lyme, el VIH o la esclerosis múltiple. Se pueden usar análisis de sangre para lograr esto. Después de descartar otras condiciones, los médicos usarán electromiografías (EMG), estudios de conducción nerviosa (NCS) e imágenes de resonancia magnética (MRI). Después de obtener un diagnóstico, el tratamiento suele ser sintomático, ya que no existe cura para la ELA. El tratamiento incluye fisioterapia y terapia del habla, soporte nutricional y de ventilación, medicamentos para la depresión o la ansiedad, medicamentos para aliviar la tensión y el dolor en los músculos, cuidados paliativos y riluzol, que reduce el daño a las neuronas motoras.
Sobre AstroRx
Las células AstroRx están destinadas a reemplazar las funciones de las células destruidas mediante el uso de células madre estándar. Estas células madre se diferencian en células de soporte del sistema nervioso, como los astrocitos. Los astrocitos eliminan el material tóxico de las neuronas dañadas y pueden retrasar el deterioro de estas células a través de la neuroprotección. Estas células se inyectan a través del canal espinal. La compañía está considerando usar esta terapia para tratar otras enfermedades neurodegenerativas también.
Sobre el estudio de Kadimastem
Cinco pacientes participaron en la cohorte A de la Fase 1/2 de este estudio, y fueron dosificados con 100 × 10⁶ células AstroRx. El seguimiento posterior al tratamiento consistió en los siguientes seis meses. Después de estos seis meses, se utilizó la Escala de calificación funcional de ALS revisada (ALSFRS-R) para evaluar la progresión de la enfermedad. Esta prueba mostró que AstroRx soportaba el mal funcionamiento de las neuronas y ralentizaba la progresión de la enfermedad.
Esta prueba se realizó en los tres meses anteriores al tratamiento, y la tasa promedio de función muscular vio una disminución de -.87 por mes. Después del tratamiento, se realizó la misma prueba y la función muscular aumentó a una tasa de +.26 por mes. Junto con un aumento en la función muscular, no hubo efectos adversos graves o toxicidades que limitarían las dosis.
La compañía llevará a cabo las cohortes B y C para probar dosis más altas y tratamientos repetidos. Los investigadores quieren ver qué tan efectivas pueden ser las células AstroRx. Con suerte, estos resultados positivos y el perfil de seguridad permitirán a Kadimastem trabajar con la FDA y hacer que este tratamiento esté ampliamente disponible.
Kendall Mason
Fuente: http://bit.ly/2FXzGlq
