Atlanta, Georgia:
Las personas con esclerodermia cutánea difusa (dcSSc) que reciben tratamiento con lenabasum continúan mostrando mejoría después de más de dos años de la terapia, según muestra una actualización de un estudio de extensión de fase 2.
La investigación, «Seguridad y eficacia de lenabasum a los 21 meses en una extensión abierta de un estudio de fase 2 en sujetos con esclerosis sistémica cutánea difusa», fue presentada por Robert Spiera, MD, investigador principal del ensayo, en el reciente American College de 2019, de la Reunión Anual de Reumatología y Asociación de Profesionales de Reumatología, en Atlanta, Georgia.
Lenabasum, desarrollado por Corbus Pharmaceuticals, es un tratamiento de investigación oral diseñado para activar el receptor de cannabinoides tipo 2, o CB2, en células inmunes y fibroblastos. La activación de CB2 reduce la inflamación, promueve el aclaramiento bacteriano y previene la fibrosis (cicatrización).
El ensayo de fase 2 patrocinado por Corbus (NCT02465437) tuvo como objetivo evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia de lenabasum en 36 adultos con dcSSc (edad media de 48 años, duración media de la enfermedad de 41 meses). Cabe destacar que la farmacocinética se refiere a cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y excreta un compuesto en el cuerpo.
Después de completar 12 semanas de tratamiento en la Parte A, todos los participantes recibieron 20 mg de lenabasum dos veces al día junto con sus tratamientos estándar de atención en la extensión abierta (OLE) o Parte B.
En línea con los datos a los 21 meses, los resultados actualizados a los 25 meses mostraron que una medida compuesta del estado de la enfermedad y el daño a los órganos, el puntaje del Índice de respuesta combinada del Colegio Americano de Reumatología en la esclerosis sistémica (ACR-CRISS), se mantuvo por encima de 0,95 desde el mes 12 de tratamiento. Una puntuación de 0.6 o mayor indica que es probable una mejoría clínica.
Durante el mismo período, las puntuaciones de la piel de Rodnan modificadas, una medida de la esclerosis de la piel, mejoraron (disminuyeron) más de 9.2 puntos. Una disminución de 4 a 5 puntos en clínicamente significativo considerado.
Por el contrario, el porcentaje medio previsto de capacidad vital forzada (CVF), una medida de la función pulmonar, disminuyó un 2% desde el comienzo del estudio. FVC se refiere a la cantidad de aire que se puede exhalar después de una respiración profunda.
Los síntomas cutáneos, la picazón y la discapacidad y la función informadas por el paciente se estabilizaron o continuaron mejorando en los meses 12 a 25 de la terapia.
«Los resultados de eficacia muestran una mejora estable de aproximadamente 1 año en el OLE o una mejora continua en algunos casos», escribieron los investigadores.
No se informaron eventos adversos graves o graves ni interrupciones del estudio relacionadas con el lenabasum a la fecha de corte del análisis. De los 36 pacientes que comenzaron la OLE, 29 (81%) todavía participaban en el estudio a los 25 meses.
Todos los participantes menos uno experimentaron más de un evento adverso. De estos, siete pacientes experimentan efectos secundarios directamente relacionados con el lenabasum, que incluyen dolor de cabeza y mareos.
En la reunión, Corbus también presentó una sesión, con el resumen «Datos demográficos de sujetos basales y características de la enfermedad en un estudio de fase 3 de seguridad y eficacia de lenabasum en la esclerosis sistémica cutánea difusa», que abordó un ensayo internacional llamado RESOLVE-1 (NCT03398837) .
Ese estudio evaluará la seguridad y la eficacia de lenabasum en 364 adultos con dcSSc en medicamentos estables de atención estándar en un escenario del mundo real. Se compararán dos dosis de lenabasum con un placebo durante un período de un año. Los participantes (76% mujeres, edad media de 50 años) se dividirán en tres grupos según la duración de la enfermedad.
«El perfil de seguridad persistentemente favorable y la mejora duradera en los resultados de eficacia … respaldan nuestro optimismo de que el estudio de Fase 3 SSc mostrará datos positivos en el verano de 2020», dijo Barbara White, MD, directora médica y jefa de investigación en Corbus.
Además, Corbus también presentó datos que muestran resultados positivos tempranos de lenabasum para el tratamiento de la dermatomiositis.
«Interpretamos la mejora duradera en los resultados de eficacia múltiple como un indicador que muestra la totalidad del beneficio para estas enfermedades», agregó White.
Para el tratamiento de la SSc, lenabasum recibió el estatus de medicamento huérfano y la designación de vía rápida de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA), y la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
La FDA y la EMA también le han otorgado el estado de medicamento huérfano para el tratamiento de la dermatomiositis.
STEVE BRYSON, PHD
Fuente: http://bit.ly/35puB0c
