Los reguladores europeos han otorgado un camino rápido al mercado para el posible medicamento para la enfermedad renal rara de Calliditas Therapeutics, Nefecon, semanas después de una decisión similar de la FDA.
La biotecnología sueca dijo que la Agencia Europea de Medicamentos había aceptado una autorización de comercialización condicional.
Esto permitirá que el medicamento para la nefropatía por IgA (IgAN) se comercialice sobre la base de datos de ensayos de etapa intermedia, con su licencia renovada anualmente hasta que estén disponibles los datos confirmatorios de los ensayos de fase 3.
Una presentación incluirá un análisis de Calliditas relacionado con la probabilidad de lograr el éxito en la parte B del estudio de fase 3 en curso, NeflgArd.
Calliditas señaló que ya tiene datos de prueba de fase 2b «fuertes», un análisis estadístico crítico y un diseño de estudio de fase 3 sólido que es una versión más grande de la prueba exitosa de etapa intermedia.
NeflgArd comienza en noviembre del año pasado y todavía se está ejecutando, con datos de primera línea esperados para la segunda mitad de 2020.
Hace un mes, la FDA dijo que aceptaría una lectura de NeflgArd después de dos años, reduciendo la duración del ensayo de hasta seis años a alrededor de 3.5 años.
El tamaño del estudio también se ha reducido de 460 a 350 pacientes en ambas partes del ensayo, lo que reduce los costos y el tiempo de reclutamiento.
Los pacientes asignados al grupo de placebo también podrán pasar al tratamiento después de que se complete el estudio fundamental de dos años, generando datos adicionales sobre el efecto modificador de la enfermedad del medicamento.
Nefecon es una formulación del medicamento de inmunología establecido budesonida que se disuelve solo cuando llega al íleon, la última parte del intestino.
Esto impide que los órganos en la pared del íleon conocidos como parches de Peyer produzcan anticuerpos IgA defectuosos que se cree que causan la enfermedad.
Aunque clasificada como una enfermedad huérfana, la compañía estima que hay entre 130,000 y 150,000 personas en los EE. UU. Y alrededor de 200,000 personas en Europa con esta afección.
Esta población de pacientes comparativamente grande podría traducirse en ventas superiores a $ 1 mil millones anuales si los reguladores lo aprueban, según las estimaciones de la compañía, y no hay competidores especialmente aprobados.
Richard Staines
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Fuente: http://bit.ly/2mZhW3r
