La conferencia anual del próximo mes de la Organización Nacional para los Trastornos Raros (NORD) en Washington, D.C., no podría venir en mejor momento, dice Marshall Summar, MD, presidente de la junta directiva de NORD.
«El ritmo de descubrimiento en enfermedades raras ha pasado de rápido a hipersónico», dijo Summar a BioNews Services, editor de este sitio web, por teléfono desde el Distrito de Columbia.
“Con todas las nuevas terapias de modificación de ADN, moléculas pequeñas, terapias genéticas y aceleración en el diagnóstico de enfermedades raras, estamos agregando nuevas semanalmente, este es el momento más emocionante para estar en el campo, pero también el más vertiginoso, «Dijo Summar, quien también es director del Instituto de Enfermedades Raras del Children’s National Medical Center. «Así que mantenerse al día con todo requiere mucha atención».
Se espera que al menos 800 personas asistan a la Cumbre de avance de las enfermedades raras y los productos huérfanos de NORD 2019, que se realizará del 21 al 22 de octubre en el Marriott Wardman Park Hotel de Washington.
El evento, cuyo tema es «El tiempo es ahora», presenta un discurso de apertura de Ned Sharpless, MD, comisionado interino de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).
También están programados para hablar los directores de tres divisiones clave de la FDA: el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER), el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER) y el Centro de Dispositivos y Salud Radiológica (CDRH).
Otros oradores en la agenda incluyen: el ex comisionado de la FDA Scott Gottlieb, MD, ahora con el American Enterprise Institute; Steven Pearson, MD, fundador y presidente del Instituto de Revisión Clínica y Económica (ICER); Brad Wong, presidente y CEO de la Asociación de Hipertensión Pulmonar, y Dawn Rotellini, vicepresidente senior de la Fundación Nacional de Hemofilia.
Además, la agenda incluye oradores de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), grupos de defensa de pacientes, industria y academia. También hay una sesión de póster expansiva, oportunidades de creación de redes individuales y nueve sesiones temáticas innovadoras durante dos días.
Estas sesiones cubren temas como la terapia génica, la detección de recién nacidos, las terapias curativas para los cánceres raros, las oportunidades de inversión en productos huérfanos, las plataformas de redes sociales para organizar a los pacientes y los registros de pacientes y estudios de historia natural.
«Está claro que ahora es el momento de impulsar la innovación, la promoción, la investigación y las nuevas terapias», dijo Peter L. Saltonstall, presidente y CEO de NORD. «Este año abordaremos temas oportunos, como los desafíos de la terapia génica, retener la asequibilidad del tratamiento al tiempo que mantenemos la innovación y fomentamos el diálogo entre los pagadores, los proveedores y los pacientes».
Dos mujeres que no solo se convirtieron en pacientes abogan por sí mismas, sino que adquirieron la educación y las habilidades necesarias para avanzar en la investigación sobre enfermedades raras, también hablarán, como parte de una sesión para pacientes / cuidadores titulada “No hay tiempo como el presente: inspiración a la acción.»
Karen Pignet-Aiach es fundadora y directora ejecutiva de Lysogene, una compañía farmacéutica con sede en París centrada en enfermedades neurogenerativas raras. Pignet-Aiach, consultora financiera, cambió de carrera en 2005 después de que su hija, Ornella, fuera diagnosticada con el síndrome de Sanfilippo, una enfermedad incurable. Cuatro años después, fundó Lysogene, que hoy tiene una terapia génica en desarrollo.
Terry Jo Bichell, de Nashville, era una enfermera partera en ejercicio con un título en salud pública, que enseñaba a las mujeres cómo amamantar y cuidar a sus bebés, cuando su propio hijo, Louie, fue diagnosticado con el síndrome de Angelman. Finalmente, Terry Jo regresó a la escuela en la Universidad de Vanderbilt y obtuvo un doctorado en neurociencia del Brain Institute de la universidad. También es la embajadora voluntaria de Tennessee para la Red de Acción Rara de NORD.
NORD, fundada en 1983, habla por casi 300 grupos de defensa de pacientes, desde la Fundación Síndrome de Alport y la Fundación de Fibrosis Quística hasta la Red XLH, que representa a pacientes con hipofosfatemia ligada al cromosoma X.
Entre los participantes en la Cumbre NORD del año pasado, el 40% representaba grupos de defensa de pacientes; 30% eran de la industria farmacéutica; El 15% trabajó en consultoría; 5% eran funcionarios del gobierno; otro 5% estaba en investigación o academia; 3% eran proveedores de atención médica o inversionistas; y el 2% eran periodistas.
Los patrocinadores de la cumbre de NORD en 2019 incluyen Sanofi Genzyme, Eversana, Retrophin y Takeda. Para obtener una lista completa de los más de 95 oradores, mesas redondas, grupos de almuerzo y aprendizaje, y más, descargue la agenda. Para registrarse en la cumbre, haga clic aquí; Puede encontrar información sobre exposiciones y oportunidades de patrocinio corporativo aquí.
LARRY LUXNER
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