Historia de sectorpublishingintelligence.co.uk, la compañía farmacéutica Ovid Therapeutics Inc. ha anunciado recientemente que los primeros datos de su ensayo clínico de fase 2 son principalmente alentadores. Este ensayo clínico está probando el soticletat candidato a fármaco en investigación de la compañía como tratamiento para las encefalopatías epilépticas raras del desarrollo (DEE). Este grupo de enfermedades comprende varias epilepsias raras diferentes que son históricamente difíciles de tratar.
Este grupo de enfermedades incluye el síndrome de Lennox-Gastaut, el síndrome de Dravet y el trastorno por deficiencia de CDLK5.
Si bien hay medicamentos disponibles para la epilepsia en general, muchos de ellos tienen una eficacia limitada en este grupo de enfermedades. Algunas formas de DEE no tienen ninguna forma de tratamiento disponible que haya sido aprobada por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).
Sobre el juicio
Los hallazgos de este ensayo clínico consisten principalmente en pacientes que participaron en el ensayo clínico de fase 1b / 2a, que probó el medicamento en adultos con diversas formas de DEE. El ensayo de fase 2 fue un estudio de extensión de este ensayo anterior. Las características de seguridad y tolerabilidad documentadas en el ensayo de extensión fueron consistentes con las del estudio anterior. Los resultados sugieren que soticlestat tiene el potencial de proporcionar beneficios a largo plazo para estos pacientes e incluye datos hasta 48 semanas después del inicio del tratamiento.
En el período de 25 a 36 semanas, la terapia pudo reducir la frecuencia de las convulsiones en una mediana del 84 por ciento. En el rango de 37 a 58 semanas, esta reducción aumentó a una mediana del 90 por ciento. Los pacientes con la frecuencia más alta de episodios de convulsiones al inicio del estudio parecieron experimentar el mayor beneficio del medicamento. Estos resultados sugieren que soticlestat tiene el potencial de ser un tratamiento muy útil para pacientes con DEE.
Los pacientes de otros dos ensayos clínicos de fase 2 que han completado su tratamiento también están siendo transferidos al estudio de extensión; sin embargo, sus datos no se han incluido en el anuncio porque no han estado en el estudio de extensión el tiempo suficiente.
Uno de estos estudios fue probar soticlestat en pacientes con trastorno de deficiencia de CDKL5 y síndrome de Dup15q; el otro estaba probando la terapia en pacientes con síndrome de Lennox-Gastaut y síndrome de Dravet.
Sobre Soticlestat
Soticlestat se clasifica como un inhibidor de la enzima colesterol 24-hidroxilasa. Este medicamento es el primero en su clase y es la única terapia con este mecanismo que se prueba como tratamiento para afecciones epilépticas. Soticlestat obtuvo la designación de medicamento huérfano de la FDA como tratamiento para el síndrome de Dravet y el síndrome de Lennox-Gastaut.
JAMES MOORE
Artículos relacionados: síndrome de Dravet, síndrome de Lennox-Gastaut, ensayo clínico, encefalopatías,
Fuente: http://bit.ly/2navCs2
