GW Pharma del Reino Unido ha insistido en que no se repetirá la controversia que se observa con los medicamentos para la fibrosis quística después de que NICE dijo «no» a los fondos regulares del NHS para su Epidyolex para formas raras de epilepsia infantil.
En el primer borrador de la guía, NICE no recomendó Epidyolex (cannabidiol) con clobazam para tratar los síndromes de Dravet y Lennox-Gastaut, formas de epilepsia que comienzan en la primera infancia pero duran toda la vida y son difíciles de controlar.
Ambas organizaciones han dicho que trabajarán juntas para resolver los problemas que surgieron en una evaluación temprana del medicamento, diciendo que las discusiones ya están en marcha para que el NHS financie el medicamento.
A pesar de que un comité del NICE observó evidencia de ensayos clínicos de que el medicamento reduce la cantidad y los principales tipos de convulsiones, el organismo de costo-efectividad rechazó el financiamiento porque la efectividad a largo plazo es incierta.
Su comité también estaba preocupado por el modelo económico propuesto por GW Pharma, diciendo que no estaba convencido de que reflejara las condiciones subyacentes, ni que la compañía explorara escenarios que permitieran que la efectividad del cannabidiol disminuya con el tiempo como se ve a menudo con otros medicamentos antiepilépticos.
El comité concluyó que los modelos pueden no capturar todos los aspectos de la epilepsia severa resistente al tratamiento que son importantes para las personas con estas afecciones, y para sus cuidadores y familias.
Por ejemplo, solo se modelan los efectos sobre la calidad de vida relacionada con la salud de reducir el número de tipos principales de convulsiones, y no los efectos de reducir otros tipos de convulsiones.
Pero un portavoz de la compañía dijo que es «esperanzador» que NICE recomiende el medicamento, que se está revisando antes de que se le otorgue una licencia europea en virtud de un nuevo proceso que NICE está probando.
El portavoz dijo a pharmaphorum que el comité solo ha evaluado el modelo económico y aún no ha hablado sobre el precio, y agregó que la empresa ha sido «tranquilizada» por las propuestas de NICE hasta el momento.
Ya hay una reunión organizada entre NICE y GW Pharma para discusiones técnicas y una recomendación positiva podría llegar antes o poco después de la aprobación europea que se espera para este año, dijo el vocero.
El portavoz reconoció que los problemas se debieron en parte a la decisión de tratar a Epidyolex como un medicamento regular en lugar de tratar una afección extremadamente rara que podría evaluarse mediante una vía de puesta en servicio especializada.
Como fue el caso con Orkambi para la fibrosis quística, el número de pacientes afectados fue un poco demasiado grande para ser considerado usando la vía que da más margen en términos de precio y el tipo de medidas clínicas aceptables en las evaluaciones.
Meindert Boysen, director del Centro NICE para la Evaluación de Tecnología de la Salud, dijo: “Según la evidencia presentada, el comité no podría recomendar el cannabidiol con clobazam como un uso efectivo de los recursos del NHS.
“Sin embargo, estamos comprometidos a trabajar con la compañía para resolver los problemas de modelado económico identificados por el comité y ayudarlos a comprender lo que pueden necesitar para mitigar el costo del cannabidiol para el NHS. Los pacientes, cuidadores y sus familias no merecen menos ”.
La FDA aprobó el medicamento en junio bajo la marca de Epidiolex en los EE. UU. En los síndromes de Lennox-Gastaut y Dravet, y la aprobación europea parece casi segura en las próximas semanas, ya que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos Una opinión positiva a finales del mes pasado.
Las opiniones positivas de CHMP se transmiten a la Comisión Europea, que casi siempre otorga una autorización de comercialización en unos pocos meses.
Richard Staines
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Fuente: http://bit.ly/2ztbFPS
