La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) está evaluando actualmente la manipulación de datos que acompañaron las aplicaciones de la terapia génica de atrofia muscular espinal (AME) abeparvovec (Zolgensma), un medicamento que la FDA había aprobado para niños de 2 años o menos con AME en a finales de mayo.
Según una declaración de la FDA el martes, la agencia fue informada de un problema de 
manipulación de datos que afecta la precisión del rendimiento del producto en modelos animales como parte de su Solicitud de Licencia Biológica (BLA) presentada y revisada por la FDA antes de la comercialización decisión.
El fabricante de Zolgensma, AveXis Inc., informó el problema de la manipulación el 28 de junio, un mes completo después de la aprobación de la terapia génica para tratar la principal causa genética de mortalidad infantil. AveXis estaba al tanto de la manipulación de datos antes de que el producto recibiera la aprobación, informó la FDA, pero esperó hasta después de la decisión de informarles.
«La agencia utilizará a todas sus autoridades para tomar medidas, si corresponde, que pueden incluir sanciones civiles o penales», dijo Peter Marks, MD, PhD, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER), en un comunicado.
Dicho esto, Marks reiteró el interés de la FDA en retener Zolgensma en el mercado mientras revisa el incidente. Sus preocupaciones se limitan actualmente a una concentración de los datos de prueba del producto que acompañó al BLA.
«Estos datos no cambian la evaluación positiva de la agencia de la información de los ensayos clínicos en humanos que se realizaron como parte del programa de desarrollo», afirmó Marks. «La totalidad de la evidencia que demuestra la efectividad del producto y su perfil de seguridad continúa proporcionando evidencia convincente que respalda un perfil de riesgo beneficio general favorable».
La decisión de la FDA de aprobar Zolgensma fue respaldada por datos de la fase 1 del ensayo START y la fase 3 del ensayo STR1VE.
En el ensayo START, 15 pacientes fueron tratados con una dosis baja (n = 3) o una dosis alta (n = 12) de la terapia. A los 24 meses posteriores al tratamiento, 1 paciente en el grupo de dosis baja requirió ventilación permanente, mientras que ninguno en el grupo de dosis alta lo hizo. En el grupo de dosis altas, el 75.0% (9 de 12) pudieron sentarse durante ≥30 segundos sin apoyo y 2 pacientes (16.7%) pudieron pararse y caminar sin apoyo.
Un investigador involucrado en los ensayos clínicos calificó los hallazgos de «verdaderamente notables» y dijo que brindan un «nivel de esperanza sin precedentes para las familias que luchan contra la AME Tipo 1».
Zolgensma es un vector de virus adenoasociado que entrega una copia funcional del gen SMN a los pacientes, permitiendo una sola administración intravenosa de la terapia para mejorar la función muscular y la supervivencia.
La FDA aconsejó a los padres y profesionales de la salud que se pongan en contacto con ellos al (800) 835-4709, o AveXis, para obtener más información.
Kevin Kunzmann
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Fuente: http://bit.ly/2OTGI2d
