Historia de First World Pharma, la compañía biofarmacéutica Mustang Bio, Inc. anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó su solicitud de investigación de nuevos medicamentos (IND). Esta aplicación pertenece al candidato a medicamento experimental MB-102 de la compañía. Con esta aprobación, MB-102 ahora es elegible para pruebas en ensayos de fase 1/2 para tres neoplasias malignas de sangre diferentes, incluidos síndromes mielodisplásicos de alto riesgo, leucemia mieloide aguda y neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN).
Acerca de la leucemia mieloide aguda (AML)
La leucemia mieloide aguda, también conocida como leucemia mielógena aguda, es un tipo de cáncer de la sangre que afecta a los mieloblastos, células madre que normalmente se convertirían en glóbulos blancos mieloides. Los síntomas incluyen un mayor riesgo de infección, hematomas y sangrado fáciles, fatiga, falta de aliento, fiebre, pérdida de peso y apetito, anemia y dolor en los huesos / articulaciones. La tasa de supervivencia a cinco años para la leucemia mieloide aguda es solo del 27 por ciento en los EE. UU.
Acerca de la neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN)
La neoplasia de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN) es un trastorno sanguíneo poco frecuente que afecta a las células dendríticas plasmacitoides. Los síntomas de la enfermedad incluyen úlceras, parches con hematomas o lesiones cutáneas, ganglios linfáticos inflamados, hígado y / o bazo, anemia y la presencia de CDP malignas en todo el cuerpo. La tasa de supervivencia a cinco años para BPDCN es baja. Hay una necesidad urgente de terapias más efectivas para esta enfermedad.
Acerca de los síndromes mielodisplásicos
Los síndromes mielodisplásicos son un tipo de cáncer de sangre en el que las células sanguíneas en desarrollo permanecen inmaduras y no se transforman en células sanguíneas utilizables. Los síndromes mielodisplásicos rara vez presentan síntomas inicialmente, pero eventualmente pueden presentarse con anemia, neutropenia, trombocitopenia, anomalías celulares, anomalías cromosómicas, agrandamiento del bazo y / o hígado, sangrado y hematomas fáciles e infecciones.
Sobre MB-102
MB-102 ha obtenido la designación de medicamento huérfano de la FDA como terapia para la leucemia mieloide aguda. Este medicamento es una forma de terapia con células CAR-T, en la cual las células T del sistema inmunitario se extraen del paciente, se modifican para atacar las células malignas, se propagan en el laboratorio y luego se reintroducen en el cuerpo del paciente. Con la aprobación del IND, se espera que las pruebas clínicas de este medicamento comiencen en el futuro cercano.
JAMES MOORE
Artículos relacionados: medicamento huérfano, FDA, leucemia mieloide aguda,
Fuente: http://bit.ly/2MdjGBc
