Historia de Raconteur, se espera que hasta 3.5 millones de personas que viven en el Reino Unido se vean afectadas por algún tipo de enfermedad rara en algún momento de sus vidas. Esto es similar al número de personas que se verán afectadas por la diabetes, pero es poco probable que las experiencias de pacientes con enfermedades raras y pacientes con diabetes sean las mismas.
Falta de conciencia
Esto se debe principalmente a las disparidades en la conciencia de la enfermedad. La mayoría de las personas entienden qué es la diabetes, pero la mayoría de las enfermedades raras siguen siendo relativamente desconocidas entre el público en general, e incluso los médicos carecen de conocimiento. El NHS del Reino Unido tiene un programa claro para tratar la diabetes, pero la situación de las enfermedades raras no es remotamente comparable. Los pacientes con enfermedades raras pueden enfrentar en promedio tres diagnósticos erróneos diferentes y un promedio de cuatro años antes de que se realice el diagnóstico preciso por primera vez.
Acceso al tratamiento
Pero incluso cuando se realiza el diagnóstico correcto, los pacientes pueden tener dificultades para acceder a la atención que necesitan. Parte de la razón es porque muchos medicamentos huérfanos (medicamentos destinados a tratar enfermedades raras) son caros y pueden hacer que reguladores como el Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención (NICE) del país duden en aprobar la cobertura. Un ejemplo de esto es el medicamento Orkambi, que se usa para tratar la rara enfermedad de la fibrosis quística. Actualmente, este medicamento no está disponible en el NHS debido a su precio extremadamente alto. Básicamente, NICE ha determinado (al menos por ahora) que simplemente no vale la pena el dinero.
Es difícil creer que NICE tendría tales dudas si el medicamento fuera para una enfermedad más extendida. Afortunadamente, hay planes para mejorar el proceso de aprobación de tratamientos de enfermedades raras, ya que es probable que haya más medicamentos con etiquetas de alto precio en camino con la llegada de la medicina personalizada. Un ejemplo es la evaluación de Tecnología altamente especializada, que ha sido una herramienta crítica para negociar acuerdos de precios con las compañías que producen tratamientos para enfermedades raras. Aún así, no todas las enfermedades raras califican.
Cuando se somete a la evaluación estándar, las posibilidades de que se apruebe un costoso medicamento para enfermedades raras disminuyen. Sin embargo, el NHS ha anunciado planes para acelerar los medicamentos que se dirigen a la composición genética de los tumores cancerosos, y otros planes y nuevos marcos deberían ayudar a que los medicamentos para enfermedades raras en el NHS sean más fáciles.
JAMES MOORE
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