Historia de bloomberg.com, la compañía de desarrollo de medicamentos Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. anunció recientemente que su producto experimental candidato AR0-ANG3 obtuvo la designación de medicamento huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). El medicamento recibió esta designación como tratamiento para la hipercolesterolemia familiar homocigótica, una condición genética que causa un aumento de los niveles de colesterol.
Sobre la hipercolesterolemia familiar
La hipercolesterolemia familiar es una condición de niveles elevados y anormalmente altos de colesterol LDL que es causado por una mutación genética hereditaria. La mutación que causa la afección afecta el gen LDLR, que normalmente codifica una proteína que elimina la LDL del torrente sanguíneo. Los síntomas primarios son colesterol LDL elevado, depósitos de colesterol en ciertas áreas del cuerpo (párpados, iris y tendones de los brazos y piernas) y problemas cardiovasculares de inicio temprano, como enfermedad de las arterias coronarias, accidentes cerebrovasculares, infarto de miocardio y aterosclerosis. . Si bien alguna vez se consideró poco frecuente, es probable que muchas personas con la afección vivan sin diagnosticar.
El tratamiento puede incluir estatinas u otros medicamentos, trasplante de hígado u otras operaciones quirúrgicas. La verdadera prevalencia de la hipercolesterolemia familiar sigue siendo desconocida.
La hipercolesterolemia familiar homocigótica se considera la forma más difícil de tratar. A menudo requiere altas dosis de estatinas y otros medicamentos, pero para algunos pacientes estos son solo moderadamente efectivos. Hay solo un número muy limitado de medicamentos que están aprobados para esta forma de la enfermedad.
Sobre la designación de medicamento huérfano
La designación de medicamento huérfano suele reservarse para terapias que se están desarrollando para tratar enfermedades que se consideran raras, lo que se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los EE. UU. Para calificar, el medicamento debe cumplir con una necesidad médica actualmente insatisfecha u ofrecer ventajas sustanciales en seguridad o eficacia en comparación con los medicamentos actuales. La designación otorga varios beneficios a la empresa receptora, como la exención de ciertas tarifas, exenciones fiscales y un período de siete años de exclusividad en el mercado si el medicamento se aprueba para uso público.
AR0-ANG3 es un agente terapéutico basado en la interferencia de ARNi que se está desarrollando actualmente para la hipercolesterolemia familiar homocigótica y otras enfermedades metabólicas. Actualmente se está probando en sujetos sanos en un estudio clínico de fase 1.
JAMES MOORE
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Fuente: http://bit.ly/2YhTcUJ
