La FDA ha aprobado una nueva terapia para la trombocitopenia inmune crónica (PTI). Este tratamiento es una terapia oral para tomar con alimentos, creada por Dova Pharmaceuticals, y se llama avatrombopag (doptelet).
Avatrombopag
Avatrombopag es un agonista del receptor de trombopoyetina que trabaja para aumentar las plaquetas en el cuerpo. Ha sido aprobado para pacientes adultos con ITP insuficientemente tratados. Esta es la segunda indicación aprobada del tratamiento. Anteriormente (mayo de 2018), se había aprobado para pacientes con trombocitopenia que tenían una enfermedad hepática crónica y estaban programados para un procedimiento dental u otro procedimiento médico. Esta aprobación ampliada dará a los pacientes de ITP más opciones.
La indicación expandida vino principalmente como resultado de dos investigaciones de Fase 2 y algunos estudios de Fase 3. En total, se observaron más de 1.000 pacientes en 24 estudios diferentes. Estas investigaciones apoyaron la tolerancia y la seguridad de los tratamientos para los pacientes con PTI.
El más influyente de estos estudios fue una investigación de la Fase 3. Este estudio duró seis meses, sin embargo, después de solo 8 días se documentó una mejora espectacular. La mayoría de los pacientes que habían sido tratados con Avatrombopag tenían al menos una mejora de 50,000 por µl en el número de plaquetas. Estos resultados se mantuvieron durante el período de seis meses, mostrando un beneficio significativo en comparación con el placebo.
Esta terapia debe lanzarse en el mercado para pacientes con PTI a mediados de este mes (julio de 2019).
Una nueva elección
La Asociación de Apoyo para el Trastorno de Plaquetas es una organización dedicada a la defensa de pacientes para personas que viven con ITP. Al enterarse de este tratamiento recién aprobado, la asociación envió un mensaje alentando a los pacientes a discutir sus nuevas opciones de tratamiento con su médico.
Para diferentes individuos, diferentes tratamientos pueden complementar mejor sus metas y su estilo de vida. Al conversar con su proveedor antes de que la nueva terapia llegue al mercado, los pacientes con PTI estarán más preparados para tomar una decisión cuando el tratamiento esté disponible para ellos.
Para muchos pacientes con enfermedades raras como la PTI, no existe una terapia aprobada. Para aquellos que tienen una opción de tratamiento aprobada, probablemente solo haya una. Es poco común tener una opción de tratamientos para condiciones raras.
Durante mucho tiempo, este ha sido el caso de los pacientes con trombocitopenia.
La elección se describe como un lujo en el campo médico y, afortunadamente, los pacientes adultos de ITP ahora tienen opciones.
«Cada nuevo tratamiento brinda más opciones y nuevas esperanzas a nuestra comunidad».
Trudy Horsting
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