De acuerdo con una publicación de Fierce Biotech, la compañía de biotecnología Sangamo actualizó recientemente a los inversores en tres ensayos que ha realizado pruebas de formas experimentales de terapias genéticas y celulares. Los ensayos están probando tratamientos para tres enfermedades raras: talasemia beta, mucopolisacaridosis y hemofilia.
Sobre ST-400
ST-400 es una terapia celular experimental para la talasemia beta, una rara enfermedad de la sangre. Las personas con talasemia beta tienen niveles reducidos de hemoglobina, la proteína ferrosa en la sangre que transporta el oxígeno por todo el cuerpo. Esto resulta en una mala distribución de oxígeno en todo el cuerpo a varios músculos, tejidos y órganos.
El estudio ST-400 de Sangamo involucró a un solo individuo, lo cual no es ideal. Además, cuando finalmente comenzó el ensayo, el paciente de Sangamo tuvo una reacción alérgica a un crioprotector (anticongelante médico) que estaba presente en el medicamento. Fue un comienzo impactante y desalentador para el juicio.
Sin embargo, el paciente se estabilizó rápidamente. En solo unas pocas semanas de tratamiento, el paciente mostró una recuperación significativa en los niveles de neutrófilos y plaquetas, dos de las células sanguíneas más importantes que se encuentran con poca frecuencia en los pacientes con talasemia beta.
Casi 2 meses después de recibir la infusión del fármaco, el paciente del ensayo continuó disfrutando de niveles estables de hemoglobina. Dado que muchos pacientes con beta talasemia tienen que someterse a frecuentes transfusiones de sangre para controlar su afección, el desarrollo de un medicamento que pueda estabilizar efectivamente sus niveles de hemoglobina y plaquetas sería un gran avance.
Más pacientes deberán involucrarse y estudiarse antes de que Sangamo pueda reclamar cualquier resultado definitivo sobre el medicamento. Sin embargo, los resultados son emocionantes e innegablemente alentadores.
Sobre SB-913
El SB-913 tuvo la desafortunada distinción de tener algo de mala prensa en abril. Sangamo afirmó que el fármaco experimental de mucopolisacaridosis II (MPS II) aumentaría los niveles de una enzima que permite a los individuos sanos descomponer los complejos azúcares (llamados GAG) que se pueden acumular en los tejidos y órganos de los pacientes con MPS. Sin embargo, los datos publicados a principios de este año mostraron que la droga había tenido poca o ninguna diferencia en los niveles de GAG de los individuos estudiados, incluso cuando se administró durante 24 semanas.
El tratamiento utiliza tecnología ZFN que rivaliza con CRISPR para unir en una forma «funcional» del gen que codifica una enzima que ayuda a descomponer los GAG. Sangamo anunció que continuarán recolectando datos para el ensayo en la segunda mitad del año, en parte para determinar si se debe proceder o no con las pruebas de la fase 3.
Acerca de SB-525
SP-525 es una terapia génica experimental para hemofilia A desarrollada conjuntamente por Sangamo y Pfizer.
Actualmente se está realizando un estudio clínico de fase 1/2, y los datos provisionales de ocho participantes muestran resultados alentadores. Parece ser bien tolerado, y los primeros datos sugieren que podría mejorar la condición de los pacientes; el grado de respuesta parecía estar correlacionado con la cantidad de tratamiento recibido. Es probable que se realicen más estudios sobre el tratamiento, ya que la inscripción para cohortes adicionales ya está en marcha.
Scott Carlson
Artículos relacionados: beta-talasemia, mucopolisacaridosis tipo II, hemofilia, ensayos clínicos,
Fuente: http://bit.ly/2Fjt29h
